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La Prof. Bruijn capacitó a un grupo de neurólogos argentinos

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El encuentro se realizó esta mañana en el aula Biblioteca de la Academia Nacional de Medicina con sede en la ciudad de Buenos Aires. Buscando tratamientos para la ELA: Impacto de la investigación financiada por la ALS Association de EE.UU. Gracias al aumento de la inversión y los avances en tecnología durante los últimos años, el descubrimiento de genes para la ELA creció exponencialmente, y con ello las oportunidades de desarrollar tratamientos para esta devastadora enfermedad. El desarrollo de drogas para enfermedades neurodegenerativas continúa siendo un enorme desafío.

En particular para la ELA, su naturaleza heterogénea, diagnóstico tardío y variado patrón de progresión hacen que los ensayos clínicos sean extremadamente dificultosos. En los últimos dos años, los trabajos de investigación de la ALS Association (EE.UU.) se han concentrado en lograr un mejor impacto sobre estos desafíos buscando una mayor colaboración mediante la llegada de nuevos actores al sector, la apertura de datos para compartir y el compromiso más activo de todas las partes interesadas en el proceso de desarrollo de fármacos.  Entre los temas que se cubrieron en la presentación se incluyen:

a) Desarrollo de nuevas tratamientos;

b) Búsqueda de biomarcadores diagnósticos y de progresión de la enfermedad; 

c) Diseño de ensayos clínicos; 

d) Papel de los genes en la patogenia de las formas familiar y esporádica; 

e) Potencial rol de las células madre como agentes terapéuticos;

f) Función de las Agencias apoyando la investigación.