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Investigadores

El arimoclomol en revisión acelerada por la FDA

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Esta designación está destinada a acelerar el desarrollo y la revisión del arimoclomol , facilitando las discusiones con la FDA y permitiendo que la terapia califique para la  revisión prioritaria  y  la aprobación acelerada , siempre que se cumplan ciertos criterios. Arimoclomol también recibió el estatus de medicamento huérfano.

Actualidad de ensayos clínicos: Torfesen, Nurown, Cuatsm y Reldasemtiv

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TORFESEN

Biogen se asoció con Ionis Pharmaceuticals para avanzar en un tipo de terapia llamada antisentido oligonucleótidos (ASO), que son sustancias biológicas que pueden bloquear la producción de un gen / proteína objetivo. El primer objetivo ASO para ELA es la superóxido dismutasa 1 (SOD1); el primer gen descubierto que causa ELA en 1993.

Una nueva propuesta para diagnosticar la ELA

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Durante muchos años, los neurólogos han utilizado los criterios de El Escorial para diagnosticar ELA . Los criterios de Gold Coast son más simples sin más ELA "definitivo", "probable" o "posible". O es ELA o no lo es. Debe ser más claro para comunicar el diagnóstico.