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Investigadores

Innovaciones que alientan la esperanza de un tratamiento eficaz para la ELA

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SOD1 fue el primer gen ELA descubierto, en 1993. Desde entonces, más de 30 genes han sido reproduciblemente vinculados a ELA. Y en los casi cuatro años desde el ALS Ice Bucket Challenge, se han descubierto y validado cinco nuevos genes para contribuir al desarrollo de la investigación - KIF5A, NEK1, C21orf2, TUBA4A y TBK1. Esta tasa de descubrimiento de genes es la más alta en la historia de la ELA.

Prometedores resultados en Fase 1 del medicamento TW001

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Treeway, empresa de biotecnología de los Países Bajos funda su misión en desarrollar una cura para ELA. Recientemente anunció resultados prometedores del ensayo en fase I de su fármaco principal, TW001. TW001 es una formulación oral de edaravone., el medicamento aprobado recientemente por la FDA para tratar la ELA, que se suministra en versión intravenosa. El estudio mostró que TW001 fue bien tolerado y estable, mientras que comparativamente mejora la biodisponibilidad.

Clínico apasionado dedicado a mejorar las vidas de las personas con ELA

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El Dr. Stephen Goutman, profesor asociado de neurología en la Universidad de Michigan y director del Centro de Excelencia ELA de Michigan Medicine y de la Clínica Multidisciplinaria ELA. El importante estudio del Dr. Goutman, tiene como objetivo mejorar la ventilación no invasiva para personas con ELA a través del uso de máscaras 3D impresas a medida.

Los nuevos modelos de ratones TDP-43 arrojan luz sobre la progresión de la ELA

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Descubrieron nuevas pruebas sobre el papel que desempeña el mutante TDP-43 en el desarrollo y la progresión de la enfermedad. Este importante trabajo arroja luz sobre aspectos novedosos de la biología TDP-43 y proporciona herramientas valiosas para obtener información sobre las primeras etapas de la progresión de la enfermedad y podría conducir al desarrollo de nuevas terapias.

La mexiletina reduce los calambres musculares en personas con ELA

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Un estudio reciente dirigido por el Dr. Bjorn Oskarsson de la Universidad de California, Davis y respaldado por la Asociación ALS demostró que la mexiletina, un medicamento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., Reduce la frecuencia y gravedad de los calambres musculares en personas con ELA.