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Investigación

La FDA acepta la revisión prioritaria del AMX0035 para el tratamiento de la ELA

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Amylyx Pharmaceuticals, Inc. anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado para su revisión su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para AMX0035 (fenilbutirato de sodio (PB) y taurursodiol (TURSO; también conocido como ursodoxicoltaurina)) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Resultados de Tofersen - Ensayo Valor

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No alcanza resultados significativos en la terapia oligonucleótidos antisentido en pacientes con mutación SOD1.  Sin embargo, se observaron signos de progresión reducida de la enfermedad en múltiples criterios de valoración

 

AMX0035 - Nueva solicitud a la FDA para tratar la ELA

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La presentación se basa en datos del ensayo CENTAUR, un estudio controlado con placebo que evalúa a 137 personas con ELA. En este estudio, los participantes que recibieron AMX0035 tuvieron una desaceleración estadísticamente significativa del deterioro funcional al final de la fase aleatorizada de 6 meses. LEER MÁS: https://bwnews.pr/3mDEVwS

El estudio VALOR con Tofersen no alcanzó resultados significativos

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En el estudio VALOR de fase 3, el criterio principal de valoración medido por la Escala de valoración funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) no alcanzó significación estadística; sin embargo, se observaron signos de progresión reducida de la enfermedad en múltiples criterios de valoración secundarios y exploratorios