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Investigadores

La droga Arimoclomol en fase III de la investigación científica

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La compañía biofarmacéutica Orphazyme A / S lanzó un ensayo clínico de fase III de arimoclomol, que da una dosis a una persona con ELA por primera vez, anunció recientemente la compañía. El ensayo aleatorizado y controlado con placebo inscribirá a 231 personas con ELA en América del Norte y Europa para determinar la eficacia y seguridad del medicamento oral.

Primer modelo de ratón que expresa específicamente poli (GR),

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La investigación financiada por la Asociación ALS ayudó a desarrollar el primer modelo de ratón que expresa específicamente poli (GR), un tipo de proteína de repetición dipeptida asociada con C9orf72, que descubrió una nueva vía de la enfermedad ELA. El grupo del Dr. Leonard Petrucelli en la Clínica Mayo en Jacksonville, Florida, publicó recientemente la investigación en Nature Medicine.

Conocé a la Dra. Megan McCain: una brillante y joven investigadora dedicada a descubrir nuevas terapias para la ELA

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La Dra. Megan McCain, profesora asistente de Ingeniería Biomédica y Biología de Células Madre y Medicina Regenerativa en la Universidad del Sur de California (USC), investigadora de ELA se dedica a descubrir nuevas terapias potenciales para la ELA y a comprender mejor los mecanismos de la enfermedad utilizando una herramienta única e innovadora llamada "Skeletal Muscle on a Chip".

Dra. Marta Van Blitterswijk: Investigadora de ELA centrada en descubrir biomarcadores para la mutación del gen C9orf72

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La Dra. Marka Van Blitterswijk de la Clínica Mayo Jacksonville es una científica y una de las ex becarias postdoctorales de Milton Safenowitz. Desde que dejó el programa, ella ha establecido su propio laboratorio ELA como profesora asistente. Recientemente le otorgaron una prestigiosa beca de varios años en torno a su trabajo sobre biomarcadores.

Innovaciones que alientan la esperanza de un tratamiento eficaz para la ELA

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SOD1 fue el primer gen ELA descubierto, en 1993. Desde entonces, más de 30 genes han sido reproduciblemente vinculados a ELA. Y en los casi cuatro años desde el ALS Ice Bucket Challenge, se han descubierto y validado cinco nuevos genes para contribuir al desarrollo de la investigación - KIF5A, NEK1, C21orf2, TUBA4A y TBK1. Esta tasa de descubrimiento de genes es la más alta en la historia de la ELA.