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La prueba de Nuedexta (Gorfetan) demuestra resultados prometedores en personas con ELA de afección bulbar

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El Dr. Richard Smith, director del Centro de Estudios Neurológicos de La Jolla, California, publicó los prometedores resultados de un ensayo de fase II que prueba el efecto positivo de Nuedexta (Gorfetan) sobre la función bulbar. En general, él y sus co-autores encontraron que Nuedexta (Gordetan) tuvo un efecto paliativo significativo en el habla, la deglución y la salivación en las personas que viven con ELA. 

¿Qué es Nuedexta o Gorfetan?

Nuedexta o Gorfetan es un medicamento oral que se compone de una combinación de dextrometorfano y quinidina (DMQ). En 2011, este medicamento fue aprobado para el tratamiento de la ELA pseudobulbar (PBA), que se manifiesta por la dificultad con el control emocional, incluyendo el llanto y la risa inapropiadas. Este es un hallazgo común en la ELA. Desde su aprobación, los pacientes con ELA tratados con Nuedexta, junto con sus cuidadores y médicos, han informado de mejoras en el habla y la deglución y la capacidad de controlar las secreciones orales. 

Nota: Los músculos bulbares se encuentran en la cara y el cuello. Controlan el habla y la deglución. Las personas con disfunción bulbar muestran dificultad para hablar y tragar, junto con el exceso de salivación. Estos problemas pueden conducir a problemas para comer, comunicarse con otros y puede causar molestias.

El estudio

La fase II de doble ciego ensayo fue diseñada para evaluar el efecto de Nuedexta en el tratamiento de la función bulbar. Sesenta personas que viven con ELA fueron reclutados para participar en el estudio multicéntrico que se llevó a cabo bajo los auspicios de la Northeast ALS Consortium (NEALS). Los participantes recibieron Nuedexta o placebo durante 28 a 30 días, seguido de un período de lavado de 10 días a 15 días. A continuación, los participantes fueron cambiados al otro brazo del estudio durante los días restantes del ensayo.

El estudio fue único en que se utilizó una escala de auto-informe , del Centro de Neurológicas Estudio Bulbar Función Escala (CNS-BFS), como medida de resultado primaria. Esto demostró ser una medida mucho más sensible que las métricas convencionales como el discurso cronometrado o la deglución cronometrada. El CNS-BFS interroga el habla, la deglución y la salivación usando una escala consistente de 21 declaraciones o preguntas, cada una puntuada en una escala de 1 a 5. Las principales medidas de resultado secundarias incluyeron las siguientes: la Escala de Evaluación Funcional ALS - Revisada (ALSFRS- R), y medidas cronometradas del habla y la deglución.

Para obtener más detalles sobre los criterios de inclusión / exclusión del estudio y su diseño, consulte el identificador NCT01806857 de ClinicalTrials.gov y el documento publicado:

Smith, R, et al. Función bulbar mejorada en la esclerosis lateral amiotrófica: El ensayo de tratamiento con Nuedexta. Neuroterapéuticos. 2017 Jan 9. doi: 10.1007 / s13311-016-0508-5. [Epub delante de impresión]

Resultados:

Para el estudio, 90 pacientes fueron seleccionados para elegibilidad y 60 fueron asignados al azar en el estudio. Al finalizar el ensayo, 53 pacientes completaron ambos brazos.

Resumen de resultados de punto final:

Puntuación de CNS-BFS: mejoró con Nuedexta comparado con placebo (estadísticamente significativo p <0,001)

Cada dominio de la puntuación CNS-BFS mejoró:

Salivación (estadísticamente significativa p = 0,004)

Discurso (estadísticamente significativo p = 0,003)

Tragar (estadísticamente significativo p = 0,009)

ALSFRS-R Bulbar componente mejorado con Nuedexta en comparación con placebo (estadísticamente significativa p = 0,003). Nuedexta no tuvo un efecto sobre el motor o los componentes respiratorios de la escala ALSFRS-R.

Conclusiones:

Este ensayo clínico controlado demuestra convincentemente la capacidad de Nuedexta para mejorar el habla, la deglución y la capacidad de manejar las secreciones orales en pacientes con ELA. Curiosamente, los pacientes con y sin pseudobulbar afectar (véase más arriba) respondió al tratamiento. Es importante notar que Nuedexta no mejoró la función motora o respiratoria, lo que sugiere que Nuedexta afecta específicamente la función bulbar. Sobre la base de esto, se puede concluir que no todas las células nerviosas afectadas por la ELA son los mismos. En este caso, las células nerviosas que inervan los músculos involucrados en el habla y la deglución son cualitativamente diferentes a las células nerviosas que inervan los músculos de los miembros superiores e inferiores. En conjunto, este estudio sugiere que los tratamientos sintomáticos pueden ofrecer una ventana para entender y finalmente tratar la ELA.

Richard smith

Dr. Richard Smith

"Aunque nuestro estudio no fue diseñado para responder a todas las preguntas que podrían ser abordadas en un estudio más largo y más largo, demostró convincentemente que Nuedexta, un medicamento aprobado para el tratamiento de la emotividad lábil (PBA), puede mejorar el habla y la deglución y la Capacidad para manejar las secreciones orales en la mayoría de los pacientes con ELA. "- Dr. Smith

Próximos pasos:

 

Cuando se le preguntó sobre los próximos pasos, el Dr. Smith Cabe destacar que una escala de auto-reporte del paciente demostró ser mucho más sensible a un efecto de tratamiento que las métricas convencionales tales como la medición cronometrada del habla y la deglución. Teniendo en cuenta la importancia del habla y la deglución, se podría esperar que el uso de Nuedexta podría tener un impacto en la supervivencia, principalmente debido a un beneficio sintomático. Si esto resulta ser el caso, se necesitarían estudios adicionales para determinar si el efecto sobre la supervivencia se debe principalmente a un beneficio sintomático oa una modificación de la enfermedad ". Los representantes de Avanir Pharmaceuticals, la compañía que desarrolló Nuedexta para la PBA, también "Avanir está evaluando las opciones para llevar esta terapia importante a los pacientes con ELA para el tratamiento de sus síntomas bulbar". "Me complace que pudiéramos apoyar este ensayo como parte de la cartera de TREAT ALSTM. El enfoque del tratamiento podría tener un impacto significativo en la calidad de vida de las personas que viven con ALS bulbar ", comentó Lucie Bruijn, Ph.D. MBA, Jefe Científico, La Asociación de ALS. "Estamos ansiosos de que Neudexta llegue a todos los pacientes que puedan beneficiarse lo más rápido posible".