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Sin aprobación la AB Ciencia anuncia alentadores resultados de la droga MASITINIB para la ELA

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Los investigadores del ensayo clínico MASITINIB, AB Ciencia, anunciaron poner en marcha una "confirmación estudio de fase 3" y obtener la aprobación de su comercialización como un tratamiento para la ELA de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2017.  Esta semana AB Ciencia SA anunció mediante una nota de prensa. Lo más importante, AB Ciencia informó que el ensayo clínico se reunió con el criterio de valoración principal especificado de antemano - cambio en la puntuación ALSFRS-R desde el inicio hasta la semana 48.

El estudio incluyó la evaluación de 400 personas con ELA, y los divide en tres grupos diferentes: alta dosis de, dosis baja y placebo. Los tres brazos incluyen el uso de riluzol junto con masitinib o placebo. Los participantes se inscribieron principalmente en dos centros en España entre 2012 y 2015. Los investigadores han recogido los resultados hasta fines de 2016. La información proporcionada esta semana fueron los resultados "de primera línea", con los datos adicionales que se esperan a fines de este año. Este estudio es más grande y más a largo plazo de otros ensayos clínicos de Fase 2b que se han producido anteriormente en la ELA.

No todos los criterios de valoración, ni todos los datos relevantes de este ensayo clínico fueron publicados aún. Usualmente el patrocinante de un ensayo clínico presente resultados preliminares y a menudo los completa en congresos científicos o clínicos relevantes y a través de revistas revisadas por pares. De acuerdo con AB Ciencia, la seguridad  y los datos de eficacia se van a presentar en la próxima reunión de mayo de 2017 en ENCALS que se celebra en Eslovenia. La siguiente tabla resume la medida de los datos y resultados proporcionados por AB Ciencia a través de su comunicado de prensa, publicados en clinicaltrials.gov y un conjunto de diapositivas publicadas en su página web:

 

 

Este intercambio de información y datos es de vital importancia para las personas con ELA, neurólogos, profesionales de la salud, científicos y, por supuesto, los reguladores.

¿Cuál es el siguiente paso para masitinib?

En este momento, masitinib no está aprobado para ser comercializado como un tratamiento para la ELA por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ni la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).

AB Ciencia declaró en la autorización de comercialización para la ELA en la EMA en septiembre de 2016. Se espera que AB Ciencia comparta esta información con la EMA. Aguardamos que la EMA trabaje hacia una decisión sobre la autorización de comercialización de masitinib como un tratamiento para la ELA a finales de 2017.

En los Estados Unidos, AB La ciencia dice que se va a discutir los resultados de los ensayos y los posibles pasos a seguir con los funcionarios de la FDA.

AB Ciencia también ha comprobado que planean realizar un "estudio de confirmación Fase 3" a finales de 2017 también. No hay más información sobre los sitios de inscripción o criterios para ese estudio. ALS TDI publicará el juicio en su Base de datos de ensayos clínicos tan pronto como estén disponibles más detalles.

Resultado final

Mientras masitinib aún no está aprobado por la FDA o la EMA para ser comercializada como un tratamiento para la ELA,  AB Ciencia anunció esta semana los resultados como alentadores. Esperamos que AB Ciencia y los investigadores compartan más información de este estudio y la presentación de los datos en las próximas conferencias científicas como ENCALS, AAN y el Simposio Internacional sobre ALS / MND Investigación, así como la eventual publicación de los resultados en pares revistas revisadas.

El Instituto de Desarrollo de Terapia ALS desea reconocer a las 400 personas con ELA y sus familias que participaron en el estudio de fase 2/3 de masitinib lo largo de los últimos 5 años. Cada uno de esos individuos ha invertido una cantidad significativa de su tiempo en este estudio, que consideramos alentador. Existen varios ensayos clínicos que ocurren en todo el mundo sobre la ELA, incluyendo varios estudios sobre los posibles tratamientos.

* Robert Goldstein - ALSTDI

Vice President of Marketing, Communications & Development

http://www.als.net/