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Adelantos en investigaciones científicas preliminares sobre ELA

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En la reunión más grande que se celebró en Boston durante el mes de abril, la Asociación ELA de Esatdos Unidos ofreció los primeros detalles del nuevo objetivo "antisentido" que puede ser relevante para la mayoría de las personas con ELA, no sólo aquellas con un gen hereditario de ELA. La reunión también contó con informes de varias compañías que están avanzando con nuevos enfoques para el tratamiento de la ELA.  Algunos puntos destacados:

 

La droga Pridopine aumenta el nivel de neuroprotección

Teva Pharmaceutical Industries, de Israel, está desarrollando una droga llamada pridopine para la enfermedad de Huntington para mejorar la salud de las neuronas. Recientes descubrimientos han revelado que una causa de la ELA es una mutación que causa la pérdida de actividad de una molécula celular llamada receptor sigma-1. Pridopine actúa para aumentar la actividad del receptor, y por lo tanto aumentar el nivel de una molécula neuroprotectora llamada BDNF, que puede ser terapéutico en múltiples formas de ELA, no sólo las causadas por la mutación en el receptor.

Desarrollo de Oligonucléotidos antisentido (ASO)

WAVE Life Sciences, en Cambridge Massachusetts, se centra en la producción de tratamientos "estereoscópicos" dirigidos a genes específicos. Se están desarrollando oligonucleótidos antisentido (ASO) para tratar múltiples formas de ELA. Cuando los ASO se hacen en el laboratorio, son una mezclaWAVE Life Sciences, en Cambridge Massachusetts, se centra en la producción de tratamientos "estereoscópicos" dirigidos a genes específicos. Se están desarrollando oligonucleótidos antisentido (ASO) para tratar múltiples formas de ELA. Cuando los ASO se hacen en el laboratorio, son una mezcla de los llamados "estereoisómeros", que son químicamente iguales, pero tres dimensionalmente diferentes, de la misma manera que las manos izquierda y derecha están hechas de partes similares, pero difieren en forma 3D . Esta mezcla puede ser menos potente que un compuesto más puro. La tecnología de Wave reduce los estereoisómeros no deseados en la mezcla mejoran la potencia de los ASO.

Arimoclomol: una medicación para el sistema de protección celular

Orphazyme, de Dinamarca, se centra en la promoción de un sistema de protección celular natural llamado la respuesta de choque térmico. Han adquirido un medicamento llamado arimoclomol, que promueve la respuesta de choque térmico. El arimoclomol demostró ser prometedor en el trabajo preclínico en ELA, y beneficioso en pequeños ensayos clínicos también. Están planeando un ensayo clínico de fase II / III en ELA para comenzar en el próximo año. La investigación será encabezada por Michael Benatar, de la Universidad de Miami, y cuenta con el apoyo de la Asociación de ALS y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos.

Terapias dirigidas a superar defectos en el transporte nuclear

Karyopharm Therapeutics, en Newton Massachusetts, crea terapias dirigidas a superar defectos en el "transporte nuclear". El núcleo de la célula regula el paso de muchos materiales dentro y fuera de él. En la ELA debido a la mutación C9orf72, así como algunas otras formas, la importación nuclear se ve afectada, lo que puede contribuir a la enfermedad al bloquear el retorno de las moléculas al núcleo, incluido el TDP-43. Modelos animales han demostrado que el bloqueo de la exportación de TDP-43 desde el núcleo puede ser terapéutico. Karyopharm está desarrollando bloqueadores de exportación nuclear para explotar este descubrimiento. 

Desarrollo de la medicación GDC-0134 en Fase I

Genentech, en San Francisco, California, está desarrollando un medicamento llamado GDC-0134, que ahora se está probando en un ensayo de seguridad de fase I. El fármaco inhibe una enzima que es hiperactiva en ELA, llamada leucina quinasa dual (DLK). Se cree que DLK contribuye a la neurodegeneración cuando las neuronas se sobreexcitan, como se cree que es el caso en la ELA. Por lo tanto, el bloqueo de DLK puede ser una estrategia de tratamiento útil.

Un equipo de investigación fue premiado por la supervivencia de UN 58% ratones adultos con la mutación SOD1 de ELA

El grupo también fue testigo de la concesión del premio de $ 1 millón de dólares para de tratamiento de la ELA por el fundador de Prize4Life Avi Kremer. El premio fue ofrecido para el equipo de investigación que desarrolló una terapia para aumentar la vida útil del ratón SOD1 en al menos el 25%. Casi 30 equipos compitieron. El equipo ganador desarrolló un método que mejoró la supervivencia en ratones adultos en un 58%, mucho más allá de lo que cualquier tratamiento previo en ratones SOD1 ha sido capaz de lograr, y demostró un inicio tardío de la enfermedad. El equipo fue dirigido por los Dres. Martine Barkats y Maria Grazia Biferi del Instituto de Myología en París.