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Desbloquear el misterio de la ELA

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La edición de junio de la prestigiosa publicación Scientific American cuenta con el artículo "Desbloquear el misterio de la ELA", que detalla los avances significativos de la investigación de la ELA a lo largo de los años. Los autores, los Dres. Leonard Petrucelli en la Clínica Mayo en Jacksonville y Aaron Gitler en la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford, explicaron cuidadosamente la complicada ciencia detrás de la ELA, mientras describen la historia de sus avances y los pasos necesarios para llegar al objetivo final.

 

Comentan sobre el descubrimiento genético, comenzando con SOD1 en 1993 a través de hoy, que se ha disparado notablemente en los últimos años, en gran parte debido en parte a las donaciones dedicadas a la investigación de la ELA a través del desafío del Baldazo de ELA. Se explicaron los interesantes avances terapéuticos, como una técnica de silenciamiento de genes, denominada terapia de oligonucleótidos antisentido (ASO), una forma de rastrear la progresión de la enfermedad y mejorar el diagnóstico, denominada biomarcadores, y dirigida a las células de soporte del cerebro, llamadas glía, y más. De una manera clara.

En el centro de la ELA la investigación es siempre las personas que viven con la enfermedad y sus familias. De ayudar a aumentar la conciencia pública, a la recaudación de fondos para apoyar la investigación de ELA, a participar en ensayos clínicos - un esfuerzo que requiere tiempo, paciencia y muestras biológicas donadas - demuestran cómo las personas que viven con ELA son fundamentales para la investigación.

"Los científicos están optimistas de que el crecimiento explosivo en nuestra comprensión de la biología de la ELA continuará y que una profundización cada vez mayor sobre los genes mutados llevará a mejores terapias para mantener este asesino sigilo a raya" - Autores Drs. Petrucelli y Gitler

Cita: Scientific American, junio de 2017, pp. 46-54.

La Asociación ELA de Estados Unidos apoya con orgullo el proyecto de investigación del Dr. Petrucelli que explora la expansión C9orf72.