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Ensayo clínico: estudio de fase I para probar el inhibidor DLK

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Genentech, miembro del grupo Roche, ha iniciado un estudio clínico de Fase I que evalúa GDC-0134, una medicina de investigación oral diseñada para bloquear la doble cera de cremallera de leucina (DLK), para el tratamiento potencial de la ELA. El ensayo convoca a personas que viven con ELA de todo Estados Unidos.

 

DLK es una enzima que se encuentra en las células nerviosas del cerebro y la médula espinal. La activación de DLK puede causar que las células nerviosas mueran cuando están bajo estrés. Bloqueo DLK puede ser capaz de evitar que las neuronas motoras mueran en personas con ELA. Los datos preclínicos muestran que el bloqueo o eliminación de DLK es beneficioso en una variedad de modelos animales, incluyendo un modelo de ratón superóxido dismutasa 1 (SOD1). Las mutaciones en el gen SOD1 son la segunda causa más frecuente de ELA hereditaria.

Genentech está llevando a cabo un estudio clínico de fase 1 de escalamiento de dosis doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo que explorará la seguridad y la tolerancia de dosis ascendentes múltiples de GDC-0134 en personas con ELA. Los participantes en el ensayo recibirán GDC-0134 o placebo una vez al día durante 28 días. Genentech tiene como objetivo inscribir aproximadamente a 70 participantes en 9 centros de estudio en los Estados Unidos (ver abajo).

"Estamos entusiasmados de que Genentech se dedique a encontrar un tratamiento para la ELA." -Dr. Lucie Bruijn

Genentech está trabajando para descubrir y desarrollar medicamentos transformadores para las personas con enfermedades graves del sistema nervioso, como la ELA y la enfermedad de Alzheimer y DLK puede desempeñar un papel importante en ambos.

Los siguientes sitios de ensayos clínicos se encuentran en los Estados Unidos:

  • California: Forbes Norris Centro de Investigación de la ELA, San Francisco
  • Florida: Mayo Clinic Hospital, Jacksonville; Universidad de Miami Escuela de Medicina de Miller, Miami; Compass Research, Orlando
  • Georgia: La clínica de la EMA de Emory, Atlanta
  • Maryland: Escuela de Medicina de la Universidad Johns Hopkins, Baltimore
  • Massachusetts: Hospital General de Massachusetts, Boston
  • Carolina del Norte: Wake Research Associates, Raleigh
  • Tennessee: Centro de Investigación Clínica de Nueva Orleans, Knoxville