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La encuesta IMPACTO ELA brinda información vital

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El número de ensayos clínicos ELA en curso han aumentado en los últimos años debido a una mayor conciencia y financiación de esta devastadora enfermedad. En consecuencia, es más importante que nunca integrar a las personas con ELA y sus cuidadores en el proceso de desarrollo de medicamentos y recopilar su información crucial sobre la carga de ELA, los resultados funcionales y las opiniones sobre los tratamientos.

Debido a estas tendencias, una iniciativa de plataforma para la participación del paciente en el desarrollo de medicamentos, llamada ALS PREFER, fue desarrollada e iniciada por una colaboración entre The ALS Association y los mejores investigadores de ELA en todo los Estados Unidos.

El primer paso fue iniciar la encuesta IMPACTO ELA para recabar información sobre las perspectivas de las personas con ELA y sus cuidadores en lo que respecta a la carga de la enfermedad, los resultados funcionales y las opiniones sobre los tratamientos.

Fondo

El objetivo de ALS PREFER es incorporar los comentarios de los pacientes en el centro del desarrollo de medicamentos ELA para lograr un impacto visible en el diseño clínico, la revisión regulatoria, el pago y las decisiones de políticas, todos considerando personas con ELA y preferencias del cuidador. En última instancia, esperamos aumentar la participación en los ensayos clínicos y garantizar que las pruebas positivas produzcan resultados que sean significativos para la comunidad de ELA.

A partir de esta visión, la iniciativa de encuesta IMPACTO ELA fue diseñada para ampliar los datos disponibles para las personas con ELA y las perspectivas del cuidador, para orientar las prácticas de desarrollo de medicamentos. La encuesta fue desarrollada por un grupo diverso que incluye miembros de la Asociación ALS, Cytokinetics, Biogen, Ionis Pharmaceuticals, expertos en regulación, líderes de pensamiento clínico de ELA y, lo más importante, una persona que vive con ELA y un cuidador.

Se solicitó la participación de personas con ELA, personas que ayudan a personas con ELA y cuidadores actuales y pasados. El reclutamiento para la encuesta se realizó en línea a través de redes sociales y campañas de correo electrónico, en reuniones y en sitios clínicos, incluidas las clínicas de la Asociación ALS. Los miembros del Consorcio ALS del Noreste (NEALS), la red CReATe y los Centros para la Agencia de Control de Enfermedades para Sustancias Tóxicas y el Registro de Enfermedades (CDC ATSDR) a través del Registro Nacional ELA tomaron parte en la promoción de la encuesta.

La encuesta

IMPACTO ELA estaba compuesto por los siguientes cinco módulos: antecedentes de enfermedad, vivir con ELA, enfoques para tratar la ELA, datos demográficos y la carga de enfermedad específica del cuidador. Fue completamente anónimo y se realizó en línea con Survey Gizmo durante un período de 3 semanas.

Resultados

En general, logramos una alta participación con 1.534 personas que completaron la encuesta IMPACT ELA, aunque no todos respondieron a todos los módulos. De ellos, 813 eran personas con ELA, 74 eran personas que asistían a una persona con ELA y 647 eran cuidadores. Las personas con ELA fueron representadas de todos los estados de EE. UU., Con una representación en todos los estados comparable a la porción de la población de EE. UU. En cada estado. De los que informaron características de la enfermedad para personas con ELA, el 71 por ciento tuvo ELA esporádica, el 28 por ciento tuvo su primer síntoma hace más de 5 años, el 20 por ciento tuvo su diagnóstico formal hace más de 5 años, el 13 por ciento falleció y el promedio El puntaje ALSFRS-R reportado por 242 participantes fue 32.

Estos resultados representan una muestra representativa observada de personas con ELA y su carga de enfermedad, así como los cuidadores y su propia carga.

Los participantes informaron que:

  • La carga de síntomas de ELA era alta
  • La carga de estrés más común de ELA fue moderada
  • El efecto de ELA en la independencia fue alto; más de un tercio de las personas con ELA tuvieron dificultades con 10 de cada 10 actividades de la vida diaria
  • Las personas con ELA tuvieron disminuciones notables en el tiempo dedicado a actividades relacionadas con el estilo de vida debido a ALS
  • La mayoría de las personas con ELA tenían temores sobre el futuro, sobre todo si dejaban a su familia demasiado pronto.
  • Los principales resultados preferidos identificados de un tratamiento futuro fueron detener la progresión de la ELA y mejorar la función respiratoria / respiratoria, la debilidad muscular y la movilidad
  • Pronto se informarán resultados más detallados, ya que se está realizando un análisis más profundo.

Direcciones futuras

  • Estas experiencias de personas con ELA y sus cuidadores ayudarán a informar sobre el desarrollo de fármacos
  • Esta información también establecerá el contexto para la toma de decisiones regulatorias por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Al establecer las cargas de ALS en la vida diaria y las necesidades médicas no satisfechas de la comunidad.
  • Los análisis futuros compararán las perspectivas del cuidador con el paciente sobre la carga de la enfermedad de la ELA
  • Las encuestas futuras captarán las experiencias de los pacientes en el extranjero para garantizar que la voz de las personas con ELA y sus cuidadores pueda informar el desarrollo global de medicamentos.

Gracias a todos los que se tomaron su tiempo y energía para completar la encuesta. ¡Tu participación es imprescindible para nuestro éxito! Gracias a todos nuestros socios por todo su arduo trabajo con ALS PREFER y la encuesta IMPACT ALS. Esperamos con interés nuestra colaboración continua para seguir avanzando en esta importante iniciativa.