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Avanza el ensayo clínico de la droga KPT- 350 para la ELA

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Biogen ha adquirido KPT-350, una potencial droga  que ha sido investigada en ensayos preclínicos para tratar la ELA por investigadores financiados por el Programa de Desarrollo de Medicamentos Lawrence e Isabel Barnett de The ALS Association y el Programa de Becas Postdoctorales Milton Safenowitz, anunció recientemente Karyopharm Therapeutics. Biogen adquirió KPT-350 en un acuerdo de $ 10 millones de dólares para tratar enfermedades neurodegenerativas.

 

KPT-350 es un medicamento oral que se dirige a la inflamación y neurotoxicidad en el cerebro y la médula espinal que demuestra respuestas neuroprotectoras. Esta importante asociación impulsará la investigación de KPT-350 para forjar su camino para ingresar en un ensayo clínico de ELA en el futuro cercano.

"A pesar de que el tratamiento de ELA ha avanzado en los últimos años, sigue habiendo una inmensa necesidad insatisfecha de terapias orales nuevas y efectivas", dijo Sharon Tamir, directora de desarrollo estratégico de productos, directora de Neurodegenerative and Infectious Diseases en Karyopharm. "El apoyo y la orientación proporcionados por la Asociación ALS y, en particular, el Dr. Bruijn fueron un componente integral del programa de investigación y desarrollo KPT-350 en Karyopharm, lo que nos permite generar un paquete de datos preclínicos robusto y completar la importante habilitación IND. trabajo preclínico que condujo a la adquisición de este activo prometedor. Creemos que, dada su conveniente vía oral de administración, combinada con su capacidad para penetrar en la barrera hematoencefálica, KPT-350 tiene el potencial de convertirse en una nueva opción terapéutica para los pacientes que padecen esta enfermedad debilitante y eventualmente mortal, para la cual existe no hay cura ".

El Programa de Desarrollo de Medicamentos de Lawrence e Isabel Barnett ha permitido el desarrollo de nuevas terapias que se encuentran actualmente en ensayos clínicos para ELA y trastornos neurológicos relacionados. Ha sido fundamental en la creación y el fomento de asociaciones entre la academia y la industria, y ha contribuido a la explosión en las empresas, pequeñas y grandes, que ingresan al campo de la ELA. Entre otros logros, este programa basado en hitos hizo posible el desarrollo y las pruebas clínicas de terapia antisentido contra una mutación genética común en ELA, la primera aplicación de terapia antisentido para cualquier enfermedad neurológica.

Como parte del Programa de Desarrollo de Medicamentos, financiamos tanto al Dr. Thomas Lloyd de la Universidad Johns Hopkins como al Dr. Ronald Klein del Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad Estatal de Louisiana para llevar a cabo pruebas preclínicas de KPT-350 para comprender mejor sus mecanismos subyacentes utilizando múltiples ELA. modelos, incluidas moscas, ratones, ratas y células madre pluripotentes inducidas (iPSCs). También se realizaron pruebas importantes para optimizar el fármaco en preparación para los ensayos clínicos.

KPT-350 es una droga oral que cruza fácilmente la barrera hematoencefálica, que cubre y protege el cerebro y la médula espinal de daños. Esto es crítico para el desarrollo de medicamentos. El fármaco funciona al inhibir la exportación nuclear de proteínas múltiples que afectan la respuesta inflamatoria del sistema nervioso. Como resultado, hay una reducción en la inflamación y la neurotoxicidad, junto con un aumento en las respuestas neuroprotectoras.

Actualmente, KPT-350 está en ensayos clínicos avanzados para el cáncer y tiene un perfil de tolerabilidad favorable. Además, actualmente se encuentra en evaluación preclínica en modelos de esclerosis múltiple y lesión cerebral traumática.

"Construir alianzas académicas e industriales ha sido una prioridad para el programa de investigación de la Asociación ALS desde 2004. El financiamiento posibilitado mediante el Programa de Desarrollo de Medicamentos Lawrence and Isabell Barnett ha asegurado que el programa de investigación pueda seguir impactando en los nuevos tratamientos que llegan a la clínica. Es extremadamente gratificante ver los objetivos del programa de investigación logrado con la reciente inversión en el compuesto de Karyopharm para ALS ", comentó la Dra. Lucie Bruijn, Científica en Jefe de la Asociación ALS.

La Asociación ALS tiene esperanzas en el progreso de KPT-350 y espera que avance en su desarrollo clínico. Haga clic aquí para respaldar nuestro Programa de Desarrollo de Medicamentos Lawrence e Isabel, que es integral para mover los posibles medicamentos ALS a ensayos clínicos.