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Asociaciones de ELA de EEUU, Inglaterra y Canadá invierten 600.000 dólares en un proyecto de investigación

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La Asociación ALS se asocia con la Asociación de Enfermedades de la Neurona del Motor y la Sociedad de ALS de Canadá para Establecer la Plataforma de Anticuerpos Reproducibles ELA. ALS-RAP ayuda a garantizar la mayor calidad de anticuerpos para la comunidad ELA

 

Washington, DC, (8 de marzo de 2018) - La Asociación ELA EEUU, en colaboración con la Asociación de Enfermedad de Motor Neurone (Asociación MND) y la ALS de Canadá, se complace en anunciar la inversión de $ 600,000 en fondos para apoyar la Plataforma de Anticuerpos Reproducibles ELA (ALS -RAP). Los fondos respaldarán la creación de un canal de acceso abierto para validar la investigación de anticuerpos y proporcionar a la comunidad de investigación de ELA anticuerpos de alta calidad, confiables y renovables para los genes ALS.

ALS-RAP se creó como una asociación público-privada compuesta por expertos mundiales en generación y validación de anticuerpos, incluido Structural Genomics Consortium (SGC) y sus laboratorios asociados en el Montreal Neurological Institute (MNI) McGill University en Montreal (Canadá), la Universidad de Oxford (Reino Unido) y el Instituto Karolinska (Suecia).

Se establecerán procedimientos operativos estándar para caracterizar los anticuerpos ELA tanto comercialmente disponibles como de nueva creación, para garantizar que excedan los estrictos criterios de calidad de SGC y de Neuro para establecer una lista pública de anticuerpos "estándar de oro" que finalmente sentarán una base sólida para el éxito Terapias ELA.

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal. Finalmente, las personas con ELA pierden la capacidad de iniciar y controlar el movimiento muscular, lo que conduce a la parálisis total y la muerte, por lo general dentro de dos a cinco años del diagnóstico. Se cree que la gran mayoría de los casos de ELA son causados por una combinación diversa de factores genéticos y ambientales. No hay cura.

Los anticuerpos se encuentran entre las herramientas más utilizadas en la investigación de ciencias básicas y ensayos clínicos. Los investigadores compran o generan sus propios anticuerpos para detectar proteínas en sus sistemas modelo. En parte debido a la falta de un marco de validación común y transparente, los anticuerpos a menudo tienen una alta variabilidad y baja especificidad. Esto puede producir resultados cuestionables, lo que lleva a perder tiempo y dinero, y lo que es más importante, comprometer el progreso científico constante para comprender esta enfermedad desafiante.

En respuesta, se formó ALS-RAP para garantizar la disponibilidad de anticuerpos validados de la más alta calidad, desarrollados mediante procedimientos operativos estándar que se compartirán abiertamente con la comunidad de investigación de ELA. En particular, no se presentará ninguna forma de protección de propiedad intelectual o patentes para todos los nuevos anticuerpos reproducibles descubiertos y desarrollados por ALS-RAP. Este esfuerzo de colaboración, basado en la ciencia abierta y la libertad total para operar, asegurará el uso de herramientas de la más alta calidad para aumentar el éxito del futuro descubrimiento de medicamentos.

Esta asociación reúne a expertos en anticuerpos de instituciones de todo el mundo. El SGC es una red mundial de científicos académicos e industriales con experiencia que aportará su experiencia en el desarrollo de reactivos necesarios para la validación del objetivo y el descubrimiento de fármacos.

ALS-RAP trabajará con Lucie Bruijn, Ph.D. MBA, Chief Scientist, The ALS Association; Brian Dickie, Ph.D., Director de Desarrollo de Investigación, la Asociación MND; y David Taylor, Ph.D., Vicepresidente, Investigación, ALS Society of Canada. Janice Robertson, Ph.D., Profesora de la Universidad de Toronto; Aaron Gitler, Ph.D., Profesor de Genética en la Universidad de Stanford; Joe Lewcock, Ph.D., Director de Biología Discovery en Denali; y Janine Kirby, Ph.D., Lectora en Neurogenética en la Universidad de Sheffield servirán como asesores y proporcionarán información y orientación sobre el panel de anticuerpos propuestos que se generarán.

También se creará un Panel de priorización de genes de ELA con expertos adicionales para garantizar que la nominación de genes en ALS-RAP responda de forma transparente a las solicitudes de creación y validación de anticuerpos de la comunidad de investigación ALS global. Tomado junto con el modelo Open Science y el acceso libre de patentes a todos los productos, se espera que ALS-RAP galvanice y permita un desarrollo de terapias más rápido y aún más eficiente para abordar el desafío ELA, a nivel mundial.

"La Asociación ALS está encantada de financiar esta interesante iniciativa y cree que será un recurso abierto extremadamente valioso para los investigadores a nivel mundial", afirmó Lucie Bruijn, Ph.D.

"Estamos encantados de asociarnos en esta nueva iniciativa emocionante para proporcionar a los investigadores las 'mejores herramientas para el trabajo', que ayudarán a mejorar la calidad y el ritmo de la investigación ALS", dijo Brian Dickie, Ph.D., Director de Investigación, MND Asociación.

"Esta plataforma tiene el potencial de acelerar nuestra capacidad para comprender y tratar la ELA mediante la eliminación de un obstáculo de larga data para el descubrimiento, y ALS Canadá está encantada de apoyarlo como parte de esta asociación internacional", afirmó David Taylor, Ph.D. , Vicepresidente, Investigación, ALS Society of Canada.

"Estamos entusiasmados de ser parte de una iniciativa tan visionaria de las tres fundaciones líderes de ALS para construir un modelo verdaderamente innovador para apuntalar el futuro del descubrimiento de terapias", dijo Wen Hwa Lee, Ph.D., Director de Fundamentos de Enfermedades en el Estructural Genomics Consortium y con sede en la Universidad de Oxford