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Primera dosis del tratamiento potencial AT-1501 administrado a humanos por Anelixis Therapeutics para determinar la seguridad y la tolerabilidad

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Boston, MA (28 de noviembre de 2018) - Varias organizaciones de ELA anunciaron el miércoles que el primer participante recibió una dosis de AT-1501 en el primer ensayo en humanos del posible tratamiento para la ELA. AT-1501 fue desarrollado por el ALS Therapy Development Institute (ALS TDI), con el apoyo de la Asociación ALS, ALS ONE y ALS Finding a Cure®, y Anelixis Therapeutics, Inc. lo está llevando a prueba. filial de ALS TDI.

 

La prueba de seguridad de la fase 1 del AT-1501 está inscribiendo voluntarios sanos y personas que viven con ALS, luego de la aceptación de una solicitud de Investigación de Nuevo Medicamento (IND) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Un total de 8 personas con ELA recibirán AT-1501 en este estudio, con el objetivo de determinar la seguridad y la tolerabilidad del anticuerpo experimental. El ensayo también determinará la farmacocinética de AT-1501, es decir, cómo se mueve la droga dentro del cuerpo.

Se cree que el AT-1501 bloquea un objetivo específico del sistema inmunitario expresado en los linfocitos (glóbulos blancos), llamado CD40LG, que se sabe que impulsa la neurodegeneración. La investigación publicada por ALS TDI ha implicado un mecanismo de la enfermedad en la progresión de la enfermedad de los pacientes con ELA, que puede estar bloqueado por los efectos moduladores inmunitarios de la terapia de anticuerpos monoclonales con ligando anti-CD40.

"Estamos entusiasmados de trabajar estrechamente con Anelixis para acelerar el traslado de AT-1501 a personas con ALS", dijo el Dr. Merit Cudkowicz, Director del Centro Healey para ELA en Mass General Hospital, y Director Médico para ALS Finding a Cure® . “Los miembros del equipo de diseño de ensayos respaldados por ALS ONE en el Centro Healey ya están trabajando junto con Anelixis para diseñar el próximo ensayo para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo. Es fundamental avanzar más rápido desde el descubrimiento científico emocionante basado en el laboratorio hasta los ensayos clínicos en nuestros pacientes ".

"El apoyo de otras organizaciones de ELA para esta prueba ha sido crucial para su lanzamiento exitoso", dijo Steve Perrin, Ph.D. Presidente y CEO de Anelixis Therapeutics. Perrin también se desempeña como Presidente y Director Ejecutivo del Instituto de Desarrollo de Terapia de ALS. "La dosis de hoy de la primera persona con ELA es un hito importante en la determinación de la utilidad potencial de este enfoque para combatir esta horrible enfermedad".

Si se logra la seguridad, el siguiente paso podría ser un estudio de seguridad de fase IIA para evaluar más a fondo la seguridad, la tolerabilidad y el perfil farmacocinético de AT-1501, junto con estudios de biomarcadores exploratorios, por ejemplo. Sin embargo, la compañía no ha hecho anuncios con respecto a los próximos pasos, sino que se ha centrado en completar la inscripción y realizar el análisis de los datos recopilados a través de este estudio de fase 1 inicial.