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El promisorio ensayo antisentido en fase 1 de SOD1 promueve el inicio del mismo en fase1 C90rf72

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Resultados prometedores en los fármacos antisentido dirigidos a las dos causas más comunes de la ELA hereditaria, las mutaciones en los genes SOD1 y C9orf72. Después de años de arduo trabajo por parte de los investigadores, Biogen anunció recientemente resultados prometedores del ensayo antisentido SOD1 de fase 1 (BIIB067) que ahora se está moviendo hacia la siguiente fase clínica y anunció el inicio de un ensayo antisentido de fase 1 (BIIB078) dirigido a C9orf72.

 

El ensayo antisentido SOD1 de fase 1 incluyó a 70 personas con ELA que demostraron prueba de biología y prueba de concepto para el BIIB067. En la dosis más alta probada en 10 personas con ELA durante un período de tres meses, en comparación con el placebo, BIIB067 mostró una disminución estadísticamente significativa de la proteína SOD1 en el líquido cefalorraquídeo y una tendencia numérica hacia la disminución del deterioro clínico según lo medido por el ELA Escala de calificación funcional revisada.

Con estos resultados provisionales alentadores, Biogen está moviendo con urgencia a BIIB067 hacia un estudio fundamental. Esto significa que Biogen podría usar los resultados del estudio fundamental, si son positivos, como base para presentar una nueva solicitud de medicamento a la FDA.

A continuación se incluye una declaración que nos gustaría compartir de Biogen que explica el emocionante progreso de la compañía en tecnología antisentido.

Estimados miembros de la comunidad ELA,

A medida que miramos hacia 2019, quisimos proporcionar una actualización de nuestras terapias de investigación para la ELA a aquellos de ustedes en todo el mundo que están afectados por esta enfermedad.

Hemos logrado importantes avances junto con nuestro socio Ionis Pharmaceuticals para avanzar en el desarrollo de nuestras terapias de investigación para ALS familiar, BIIB067 y BIIB078. BIIB067 está diseñado para tratar la ELA en adultos con mutaciones confirmadas en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1). BIIB078 se dirige a la mutación del marco de lectura abierto del cromosoma 9 (C9ORF72) (a menudo llamada "expansión repetida"), que es la causa familiar principal de ELA.

Nuestros dos estudios en curso en ELA están progresando y queríamos compartir algunas actualizaciones importantes con usted:

BIIB067 para ALS relacionada con SOD-1

Nuestro estudio de Fase 1 de BIIB067 completó recientemente la inscripción. Un total de 70 personas se inscribieron en este esfuerzo.

Un estudio adicional de BIIB067 sigue en curso, que evalúa los resultados durante un período de tiempo más largo.

El 6 de diciembre, anunciamos resultados positivos de un análisis intermedio de este estudio de Fase 1, así como la decisión de Biogen de obtener una licencia para desarrollar y comercializar BIIB067 para SOD1 ALS de Ionis Pharmaceuticals.

Los resultados del análisis interino fueron alentadores, y Biogen está promoviendo con urgencia BIIB067 a un estudio clínico fundamental, lo que significa que potencialmente podría servir como base para la presentación regulatoria. Aún no se han confirmado los horarios de estudio y los planes de inscripción, pero los comunicaremos tan pronto como sea posible.

Puede obtener más información sobre el estado del programa BIIB067 en nuestro comunicado de prensa, aquí.

BIIB078 para ALS relacionado con C9ORF27

Nuestro ensayo clínico de Fase 1 para BIIB078 se inició este otoño y los primeros pacientes ya han recibido la dosis. Esperamos tener 12 EE. UU. Así como varios sitios canadienses y europeos abiertos e inscritos en los próximos meses para completar la inscripción con la mayor urgencia posible.

Estos estudios nos ayudarán a comprender mejor la seguridad, la tolerabilidad y el perfil farmacocinético de los tratamientos en investigación y planificar adecuadamente para futuros estudios.

Estamos agradecidos con aquellos en la comunidad de ELA que han elegido o buscado participar en uno de nuestros ensayos clínicos y por su creencia en nuestra ciencia. No se puede lograr una investigación clínica innovadora sin el compromiso de las personas que viven con ELA que están dispuestas a participar en un estudio clínico.

Si bien nos gustaría poder acomodar a todas las personas que deseen participar en un estudio, los estudios clínicos en las primeras etapas generalmente inscriben a un pequeño número de participantes y tienen un número limitado de sitios disponibles. Reconocemos que esto puede ser muy frustrante, especialmente para las personas que están ansiosas por acceder a los compuestos de investigación cuando hay pocas opciones de tratamiento disponibles.

Nos sentimos humildes por la abrumadora respuesta por la participación en nuestros estudios. Sepa que estamos trabajando incansablemente con los sitios de estudio y los investigadores para optimizar la experiencia de los participantes del estudio y al mismo tiempo garantizar que los investigadores tengan los recursos que necesitan para realizar un estudio y evaluar adecuadamente los datos del estudio en nuestro nombre.

Nuestro objetivo es evaluar los datos de ambos estudios lo más rápido que podamos, buscando señales adecuadas de seguridad y eficacia que ayuden a hacer avanzar nuestros programas de desarrollo y adelantar estudios futuros.

En 2019, continuaremos brindando actualizaciones trimestrales sobre el progreso de nuestros planes de desarrollo, incluidas las oportunidades de participación en los ensayos clínicos de Biogen. Biogen se compromete a encontrar un tratamiento para la ELA. Este compromiso se extiende a las personas que participan en nuestros estudios, a sus familias, a los cuidadores ya la gran comunidad de ELA.

Para obtener más información o recursos sobre la inscripción en ensayos clínicos, comuníquese con Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo. .

Sinceramente,

Biogen