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Investigadores

Actualidad de Ensayos Clínicos en ELA - mayo 2017"

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Merit Cudkowicz, MD, MSc, es Jefe de Neurología en el Hospital General de Massachusetts. Es directora de la Clínica Multidisciplinaria y una de las fundadores y co-directoras del Northeast ALS Consortium, un grupo de más de 100 centros clínicos en los Estados Unidos y Canadá que se dedican a realizar ensayos clínicos colaborativos y académicos dirigidos a la ELA.

La ataxina 2 es un nuevo objetivo altamente prometedor para la ELA

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El Dr. Aaron Gitler, profesor asociado de genética en la Universidad de Stanford, explicó por qué cree que el gen de la ataxina 2 puede ser un objetivo terapéutico importante para la mayoría de las personas con ELA. Hace varios años, el Dr. Gitler demostró que las variaciones en la longitud del gen (y por lo tanto en la longitud de la proteína que hizo) afectaron la supervivencia de las moscas de la fruta que llevaban una forma mutante de TDP-43. Las proteínas TDP-43 se agregan en casi todas las personas con ELA (a excepción de aquellos cuya ELA se debe a mutaciones en SOD1 o FUS), y los investigadores piensan que esta agregación puede ser parte de lo que impulsa la enfermedad. Eso llevó al Dr. Gitler a preguntar qué contribuyó a la probabilidad de agregación de TDP-43, y eso lo llevó a la ataxina 2.

LA FDA APRUEBA EL EDARAVONE PARA EL TRATAMIENTO DE LA ELA

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La Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos aprobó hoy Radicava (edaravone) para tratar a pacientes con esclerosis lateral amiotrófica - ELA.- Es el primer tratamiento nuevo aprobado por la FDA para la ELA en muchos años, y nos complace que las personas con ELA ahora tengan una opción adicional.

El SOD1 mal plegado no es un componente primario de la ELA esporádica

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La Dra. Sandrine Da Cruz de la Universidad de California en San Diego (UCSD) junto a un grupo de científicos publicaron recientemente un importante artículo que examina cómo el SOD1 mal plegado, la segunda causa más cómún en la ELA familiar impacta en la ELA esporádica. Un gran porcentaje de casos de ELA - aproximadamente el 90% son esporádicos - lo que significa que no sabemos la causa. Es muy importante entender más acerca de esta población de personas que viven con ELA.

Adelantos en investigaciones científicas preliminares sobre ELA

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En la reunión más grande que se celebró en Boston durante el mes de abril, la Asociación ELA de Esatdos Unidos ofreció los primeros detalles del nuevo objetivo "antisentido" que puede ser relevante para la mayoría de las personas con ELA, no sólo aquellas con un gen hereditario de ELA. La reunión también contó con informes de varias compañías que están avanzando con nuevos enfoques para el tratamiento de la ELA.  Algunos puntos destacados:

Nuevos conocimientos sobre la mutación FUS en la ELA familiar

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En una investigación previa sobre las mutaciones en el gen de causa familiar FUS (heredado) ELA en perjuicio de las neuronas motoras se advierte que también puede afectar otros tipos de células en el sistema nervioso central. El estudio fue realizado por el Dr. Erik Storkebaum del Instituto Max Planck de Biomedicina Molecular en Münster, Alemania, y los Dres. Luc Dupuis y Jelena Scekic-Zahirovic, de la Universidad de Estrasburgo, Francia.