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Investigadores

La prueba de Nuedexta (Gorfetan) demuestra resultados prometedores en personas con ELA de afección bulbar

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El Dr. Richard Smith, director del Centro de Estudios Neurológicos de La Jolla, California, publicó los prometedores resultados de un ensayo de fase II que prueba el efecto positivo de Nuedexta (Gorfetan) sobre la función bulbar. En general, él y sus co-autores encontraron que Nuedexta (Gordetan) tuvo un efecto paliativo significativo en el habla, la deglución y la salivación en las personas que viven con ELA. 

Los 10 mayores avances en investigación de ELA en el 2016

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Durante el año 2016 se produjo un número significativo de descubrimientos de investigación en la ELA. Avances en ensayos clínicos, colaboraciones e iniciativas estratégicas aceleraron el ritmo en la búsqueda de tratamientos y una cura para la ELA. Agrupamos en este informe lo que creemos son 10 de los mayores avances en el 2016 sobre nvestigación en la ELA.

Destinan 1 millón de dólares para el desarrollo de nuevos fármacos para tratar la ELA

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La Asociación ELA de Estados Unidos se complace en anunciar el otorgamiento de dos nuevos contratos para el desarrollo de medicamentos y acelerar el descubrimiento de nuevos tratamientos para la ELA. Los premios, que totalizan más de u$ 998.500, financiarán el desarrollo preclínico de nuevas estrategias terapéuticas dirigidas a vías conocidas relacionadas con la enfermedad en el sistema nervioso central.

Redes para encontrar mejores tratamientos para enfermedades de neuronas motoras

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*Por el Dr. Richard Bedlack: El Consorcio CReATe es una iniciativa estratégica apoyada por la The ALS Association dedicada al descubrimiento y validación de biomarcadores de ELA y la comprensión de la relación entre la presentación clínica y los antecedentes genéticos de las personas que viven con ELA. Los biomarcadores son esenciales para llevar a cabo ensayos clínicos eficaces sobre la ELA y mejorar el tiempo de diagnóstico. Aquí, el Dr. Bedlack, CReATe Outreach y Advocacy Director, comparte cómo CReATe está haciendo un impacto en el descubrimiento de tratamientos eficaces para las enfermedades de las neuronas motoras que incluye la ELA.

La supresión de la inflamación en el cerebro es una terapia potencial en la ELA

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Durante el último día del Simposio Internacional sobre ALS / MND en Dublín, el Dr. Stanley Appel presentó una interesante experiencia al respecto. Anteriormente descubrió que las células inmunitarias llamadas células T reguladoras (Tregs) son disfuncionales en la ELA. Su equipo tomó Tregs  por fuera de las personas que viven con ELA, "normalizó" el Tregs (debería funcionar normalmente de nuevo) y luego ingresaron esas células de nuevo en los pacientes. Este pequeño estudio mostró seguridad y resultados preliminares positivos.

La prueba de células madre en fase III de Brainstorm en la ELA comenzará en 2017

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Brainstorm Cell Therapeutics, innovador desarrolador de tecnologías de células madre adultas dirigidas a la ELA, emitió un comunicado de prensa y dirigió una conferencia de prensa en la que se describen los objetivos de desarrollo clínico de la compañía para 2017. La conferencia fue dirigida por Chaim Lebovits  en Petach Tikvah, Israel y Hackensack, NJ. Su primer objetivo incluye iniciar un ensayo clínico de Fase III de células madre NurOwn® en la segunda mitad de 2017 en los Estados Unidos e Israel, que fue acordado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). No se proporcionaron todos los detalles del ensayo; Sin embargo, se indicó que planean matricular aproximadamente 150 pacientes con una aleatorización de 1: 1 de células madre NurOwn® a placebo.