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Investigadores

Proteínas generadas en el citoplasma intefieren en las neuronas de personas con ELA

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Los investigadores del Instituto Max Planck de Bioquímica en Martinsried, Alemania demostraron que los agregados de proteínas, como las que se encuentran en las neuronas de la mayoría de las personas con ELA, son tóxicos cuando se producen en el citoplasma de una célula, no en su núcleo. El estudio fue publicado el 08 de enero de 2016 en la revista Science con el título, "agregados de proteínas citoplasmáticas interfieren en el transporte nucleocitoplásmico de proteínas y ARN." Estos agregados citoplasmáticos interrumpieron el transporte hacia y desde el núcleo. Los resultados se suman a las publicaciones anteriores que destacan el potencial del transporte nuclear perturbado como causa de la la ELA y podrían conducir a una mejor orientación para abordar una terapia.

Dra. Gargiulo Monachelli: "En dicho estudio la droga MCI-186 (Radicut®) pareciera disminuir la declinación de la escala funcional ALSFRS-R"

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La empresa farmacéutica Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation anunció recientemente que ha recibido la aprobación para comercializar Radicut® (edaravona o MCI-186) para el tratamiento de la ELA en Japon. La agencia reguladora de ese país, Agencia farmacéutica y de Dispositivos Médicos, aprobó Radicut el 26 de junio de 2015, y la aprobación se limita estrictamente a Japón. Antes de este anuncio, el uso de Radicut se limitaba a ayudar en la recuperación cerebral luego de un accidente cerebrovascular. El paso siguiente de la empresa será el de informar a la comunidad médica en Japón sobre el uso apropiado de Radicut en pacientes con ELA. En este momento, no se sabe si Mitsubishi Tanabe intentará lograr la aprobación de su compuesto en otros países, como los EE.UU.. Sin embargo, la empresa solicitó y recibió designación de fármaco huérfano para Radicut por la FDA en Mayo del 2015.

Novedoso sistema de microscopía robótica será aplicado para la investigación de la ELA

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La Asociación ELA de Estados unidos se complace en anunciar una nueva colaboración entre los Institutos Gladstone en San Francisco, y la empresa de biotecnología Biogen en Cambridge, Massachusetts. para descubrir nuevas dianas farmacológicas en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La "neuro-colaboración" está financiada por la Asociación ELA de Estados Unidos con una subvención de u$ 5,000,000 derivada de los fondos recaudados a través del Desafío del Baldazo. Parte de la misión de la Neuro colaboración es desarrollar terapias potenciales que sean propicas para las compañías farmacéuticas en sus ensayos clínicos.

Genervon GM604: Posición de los Miembros de la Alianza Internacional de Asociaciones de ELA.

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Como muchos de ustedes saben, hay un creciente debate sobre la droga GM604 (GM6), un compuesto fabricado por la empresa farmacéutica estadounidense Genervon. Muchas de nuestras asociaciones miembros respondieron hace unos meses atrás mediante una declaración sobre el tema para informar a las personas que viven con ELA y sus seres queridos. Como un organismo internacional, hemos recogido las declaraciones de nuestras asociaciones miembros para ayudar a otros a responder a las preguntas de sus comunidades locales afectadas por la ELA. Compartimos la información oportunamente brindada por los miembros. Respetamos y valoramos la diversidad de consideraciones sobre el GM604. Como  Alianza, sentimos que es nuestro papel y nuestra responsabilidad representar a nuestros miembros como fuentes confiables de información.

Israel: Brainstorm anuncia avances de ensayos clínicos con células madre para la ELA

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Archives of Neurology publicó un artículo titulado "La seguridad y los efectos clínicos de células madre mesenquimales que secretan factor neurotrófico en el transplante de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica - Resultados de Fase 1/2 y Ensayos Clínicos 2a. "Este estudio surge de una colaboración de investigadores de BrainStorm Cell Therapeutics y la Universidad del Centro Médico Hadassah ambos ubicados en Israel. "Nos alienta ver que la implantación de células madre modificadas en este ensayo fue segura para las personas con ELA", dijo Lucie Bruijn, Ph.D., MBA "Esperamos aprender más sobre la seguridad y eficacia de este enfoque terapéutico, a medida que más estudios se llevan a cabo y los resultados sean reportados ".

Entrevista exclusiva a la Jefe Científico de la ALS Association de Estados Unidos

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En el marco del pasado Encuentro de la Alianza Internacional de Asociaciones de ELA acaecido días atrás en la Ciudad de Orlando, Estados Unidos entrevistamos a la Dra. Lucie Bruijn. Una de las máximas referentes en el mundo sobre los avances en la investigación científica para hallar una cura a la ELA. Un reportaje exclusivo brindado a nuestros enviados en donde nos ilustra sobre la actualidad de ensayos clínicos, biomarcadores y drogas en el universo de la ciencia que aborda una solución efectiva y definitiva para esta cruel enfermedad. Podrán ver el mismo en nuestra sección de la página "LA ELA- Actualidad en investigación".