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Investigadores

Los gránulos de estrés (SG) en la ELA

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El Dr. Gene Yeo de la Universidad de California en San Diego publicó recientemente un artículo en la revista Cell, en el que describe su importante trabajo al descubrir el papel de los gránulos de estrés (SG) en ELA.  Nos sentamos con el Dr. Yeo para escuchar cómo él y su equipo identificaron los componentes SG que encontraron varían según el estrés y el tipo de célula.

El anticuerpò MuSK estabiliza las sinapsis nerviosas musculares en modelos animales con ELA

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Investigadores financiados a través del Programa de Desarrollo de Medicamentos Lawrence e Isabel Barnett de la Asociación ELA de Estados Unidos, descubrieron una nueva forma de prevenir la parálisis muscular en un modelo de ratón ELA. El Dr. Steven Burden de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York y sus colegas de la Facultad de Medicina de la Universidad de Columbia utilizaron un anticuerpo estimulador para aumentar la actividad de MuSK, una proteína fundamental para mantener las conexiones entre las neuronas motoras y los músculos.

Fortaleza ELA: nuevo ensayo clínico

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FORTITUDE-ALS (FORTALEZA-ELA) es un ensayo clínico de un fármaco oral en investigación para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Este ensayo clínico se encuentra inscribiendo participantes tanto en los Estados Unidos como en Canadá.

Avanza el ensayo clínico CENTAURO

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CENTAURO prueba un medicamento llamado AMX0035, una combinación única de terapia oral de fenilbutirato y ácido tauroursodesoxicólico que se dirige simultáneamente a las mitocondrias y al retículo endoplásmico (RE) de las neuronas. El mecanismo de AMX0035 está destinado a romper el ciclo de neuroinflamación y neurodegeneración que son importantes contribuyentes al deterioro funcional en pacientes con ELA. Ambos compuestos mostraron resultados prometedores en ensayos clínicos ELA por separado.

Avanza el ensayo clínico de la droga KPT- 350 para la ELA

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Biogen ha adquirido KPT-350, una potencial droga  que ha sido investigada en ensayos preclínicos para tratar la ELA por investigadores financiados por el Programa de Desarrollo de Medicamentos Lawrence e Isabel Barnett de The ALS Association y el Programa de Becas Postdoctorales Milton Safenowitz, anunció recientemente Karyopharm Therapeutics. Biogen adquirió KPT-350 en un acuerdo de $ 10 millones de dólares para tratar enfermedades neurodegenerativas.