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Investigadores

La FDA aprueba Ensayos Clínicos combinados de Células Madre y Terapia Génica para detener la progresión de la ELA

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La semana pasada, los investigadores de medicina regenerativa en el Cedars-Sinai Medical Center en Los Ángeles, California recibieron la aprobación de la Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) para probar una terapia de combinación entre genes y células madre. Un ensayo clínico diseñado para probar la seguridad de este enfoque terapéutico. Este estudio es el primer ensayo clínico en utilizar células madre neurales para entregar GDNF para la ELA, un enfoque desarrollado por Clive Svendsen, Ph.D., del Cedars-Sinai. Se llevará a cabo en la clínica de ELA en el Cedars-Sinai Medical Center y dirigida por Robert Baloh, M. D., Ph.D. y Peggy Allred, P. T., D.P.T. y el equipo de neurocirugía será dirigido por J. Patrick Johnson, M. D., M. S.

El proceso para desarrollar una nueva droga para la ELA

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Necesita de años para completar sus muchos pasos y resulta altamente costoso - $ 1 a 3 mil millones de dólares - para llevar una idea básica de investigación por todo el camino a través de ensayos clínicos y la aprobación de la FDA. Es esencial la colaboración de los investigadores de todo el mundo académico, los gobiernos y la industria para que trabajen juntos sin fines de para el desarrollo de fármacos de forma tan rápida y eficientemente como sea posible.

"Traducir la investigación genómica en soluciones clínicas"

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La Prof. Hemali Phatnani dirige el Centro de Genómica en Enfermedades Neurodegenerativas (CGND) que se encuentra en el Centro del Genoma de Nueva York (NYGC). También es Profesora Asistente Adjunto de Neurogenética del Departamento de Neurología y del Instituto de Medicina Genómica en la Universidad de Columbia Medical Center. Mi programa de investigación se centra en la construcción de un marco de trabajo para estudiar las causas y mecanismos de la ELA. La visión de la CGND es establecer un marco para aplicar genómica y la bioinformática con tecnología de última generación para el estudio de los mecanismos de la enfermedad en la ELA y la construcción de alianzas con los médicos, científicos básicos, genetistas y biólogos computacionales.

La medicina personalizada en la ELA

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La medicina personalizada se refiere a la adaptación del tratamiento médico a las características individuales de cada persona tomando en cuenta "la variabilidad individual en los genes, el medio ambiente y el estilo de vida para cada persona" (NIH Precision Medicine Initiative Cohort Program, 2015). Los investigadores tratan de aprender tanto como sea posible en cada persona que vive con ELA.

Revelan una nueva vía que daña el ADN en la ELA familiar asociada con el gen C9ORF72

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En el día de hoy una nueva vía de ELA relacionada con C9ORF72 fue revelada en la revista Neuron mediante un estudio dirigido por el investigador principal Dr. Fen-Biao Gao de la Universidad de Massachusetts Medical School en Worcester, Mass. El equipo de investigación encontró que la expansión C9ORF72 dañan el ADN, lo que significa otra potencial diana terapéutica para la ELA. La ALS Association apoyó este alentador estudio que también incluye a los Dres Dejun Yang (2015 receptor) y Tran Helene (2012 destinatario) becarios del PHD Milton Safenowitz.

Los factores ambientales y la susceptibilidad genética para originar ELA

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Los investigadores están buscando los aspectos del estilo de vida que pueden interactuar con los genes que causan o contribuyen a la ELA. Identificar y confirmar que los factores ambientales están vinculados a la ELA es extremadamente difícil ya que la población en general, todas están expuestas a factores similares y es difícil de determinar por qué un individuo es susceptible a la ELA, mientras que otro individuo no lo es.