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¿Qué son los Estudios clínicos en la ELA?

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Los ensayos clínicos se llevan a cabo mediante pruebas sobre las personas para ver si una terapia es segura y funciona para contrarrestar los efectos de la enfermedad. Antes de pacientes humanos, la terapia se prueba en células o tejidos cultivados en el laboratorio, y luego en animales, para proporcionar la mejor garantía posible que un medicamento sea seguro para la gente. Las neuronas motoras derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSCs) también sirven como modelo para la enfermedad que se refleja directamente en la composición genética de una persona. Las iPSCs se utilizan tanto en estudios preclínicos y en ensayos clínicos en paralelo al tratamiento con fármacos.

 

Tipos de ensayos clínicos

A menudo se utilizan para aprender acerca de las tendencias de los síntomas o el curso de una enfermedad o para encontrar un biomarcador de la enfermedad. Estos ensayos incluyen estudios de historia natural.

Intervencionista: Es un tipo de ensayo en el que se está probando la exposición a la terapia potencial, tal como la asignación de un fármaco.Se utiliza para determinar la eficacia de un tratamiento o intervención.

Fases de ensayos clínicos

  • Prueba piloto: Es un pequeño estudio que puede incluir la prueba de un fármaco aprobado para otra indicación que se está probando en pacientes con ELA para determinar la seguridad y la tolerabilidad o un estudio para identificar biomarcadores de interés.
  • Fase I: Pruebas para mirar la seguridad de un tratamiento, a menudo en veinte o menos personas. Los participantes se examinan para determinar las posibles reacciones adversas o efectos secundarios. Si aparecen estos problemas que se consideran demasiado peligrosos, la prueba se detiene y el fármaco no avanza más en el proceso de ensayos clínicos.
  • Fase II: Este test intenta determinar la dosis óptima, la vía (por la boca, por inyección, etc.) y el calendario de las dosis del tratamiento. La Información sobre la capacidad de un fármaco para ayudar en la enfermedad puede ser obtenida en el curso de las pruebas de la fase II, pero tales conclusiones no son capaces de predecir de forma fiable el efecto. Por lo general, para la ELA menos de cien pacientes están involucrados.
  • Fase III: El efecto terapéutico se buscan específicamente en pruebas de Fase III. Esta es la etapa de pruebas suficientes a los que se inscribe a los pacientes para permitir un valor estadístico de que un tratamiento es efectivo. Los Ensayos de fase III para la ELA por lo general requieren cientos de participantes. Los números grandes son necesarios debido a la diversidad de la población de la ELA. Ninguna persona con ELA es la misma y, en particular, la progresión de la enfermedad de una persona a otra es muy variable.

Otra información

Debido a los requisitos para la producción de datos fiables, los pacientes pueden tener que ser de una cierta edad, sexo, estadio de la enfermedad o incluso la raza, para participar. Las personas que viven con ELA que participan en los ensayos clínicos son necesarios para cumplir con ciertos criterios de la enfermedad o la gravedad de la enfermedad ( "criterios de inclusión") y podrían no ser elegibles si presentan otras características ( "criterios de exclusión").

Los ensayos clínicos sólo pueden se probados por pocos pacientes y deben hacer predicciones a partir de unas pocas personas. Las Estadísticas proporcionan los medios para juzgar si es probable que sea un verdadero cambio, reproducible, inducido por el tratamiento de drogas y para  que los médicos comprendan si las observaciones en un conjunto limitado de pacientes sea útil para toda la población de pacientes con esa enfermedad.

El efecto placebo es bien conocido en la medicina como una mejora temporal en el dolor u otros síntomas de una enfermedad que sigue un tratamiento falso. Es un efecto real. Pero no es debido a las propiedades activas de un medicamento. Así que las pruebas de un nuevo tratamiento debe asegurarse de que el efecto se debe a la droga y no con el poder del pensamiento positivo o para la atención adicional por parte del personal médico que viene con la participación en un ensayo clínico. La simple esperanza que un nuevo tratamiento funcionará puede colorear las expectativas y percepciones Un grupo de control ayuda a equilibrar los efectos de la mente contra los efectos de un fármaco.