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Acepta la FDA la solicitud de la edavarona para el tratamiento potencial de la ELA

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Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) con sede en los Estados Unidos en Jersey City, Nueva Jersey y domicilio societario en Osaka, Japón, presentó una solicitud de nuevo fármaco (NDA)-  edavarona (MCI-186 ) - a la Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que ha sido aceptado y está actualmente bajo revisión.

 

¿Qué es la edavarona?

Se cree que la edavarona actua como un eliminador de radicales libres, un compuesto que funciona mediante la eliminación de residuos tóxicos generado como subproducto normal de la función celular. En la ELA se piensa que estos subproductos no se eliminan tan eficazmente y el compuesto edavarona puede ser neuroprotector mediante el alivio de los efectos de este estrés oxidativo. El incremento en el estrés oxidativo se cree que dañan las neuronas motoras (células que mueren en la ELA).

Historia de edavarona

Originalmente, edavarona fue aprobada en Japón para tratar el accidente cerebrovascular. Un estudio de fase III, controlado con placebo, doble ciego (MCI186-J16) se llevó a cabo en personas que viven con ELA para confirmar la seguridad y eficacia de edavarona. Este estudio mostró que edavarona no fue significativamente diferente del placebo utilizando la escala funcional ALS Clasificación Revisada (ALS-NIF-R). Los investigadores llevaron a cabo otro ensayo de fase III con un sub-grupo de personas que viven con ELA que tenían una mayor funcionalidad básica. Los resultados demostraron que las personas que viven con ELA que presentaban una capacidad vital forzada de> 80% y que tenían la enfermedad por menos de 2 años mostraron el mayor beneficio con una mejoría estadísticamente significativa en los (ALS-NIF-R). También se estableció en un estudio exploratorio que edavarona no tiene ningún beneficio del tratamiento en casos más avanzados de ELA.

En 2015, edavarona fue aprobado para su uso como tratamiento para la ELA en Japón y Corea del Sur que usan inyecciones intravenosas de la droga. En el mismo año, la Comisión Europea y la FDA lo designaron fármaco huérfano para edavarona. La Ley de Medicamentos Huérfanos da un estatus especial a un medicamento que trata una enfermedad rara como la ELA y da incentivos a las empresas farmacéuticas para desarrollar el fármaco. Mitsubishi Tanabe Pharma sigue muy de cerca los efectos de edavarona en una encuesta posterior a la comercialización, ahora que ha sido aprobada en Japón y Corea del Sur. Esto debería arrojar luz sobre si o no el fármaco mejora la supervivencia.

La solicitud de nuevo fármaco para edavarona fue presentada y aceptada en los EE.UU.

Una solicitud de nuevo fármaco (NDA) es un medio para que las compañías farmacéuticas propongan formalmente a la FDA apruebe un nuevo fármaco para la venta y comercialización en los EE.UU. La NDA da una imagen completa de la nueva droga, cómo los datos de los ensayos clínicos y estudios en animales , cómo la droga se comporta en el cuerpo, y la forma en que se fabrica, procesa y se envasa. En junio de 2016, Mitsubishi Tanabe Pharma presentó edavarona a la FDA para solicitar su aprobación en los EE.UU. En agosto de 2016, la FDA aceptó la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para edavarona, que está actualmente bajo revisión.

¿Cómo se sigue?

Esta es una noticia muy positiva para la comunidad de ELA, la aceptación de la NDA es la etapa final del proceso de desarrollo y aprobación. Además, esta es la primera vez que la FDA acepta una NDA sin requerir primero una nueva aplicación en investigación de Drogas (IND), algo que habría retrasado la entrega de edavarona por muchos años. Agradecemos la FDA para dar este paso para ayudar a acelerar la aprobación de una terapia potencial para la ELA. Si se aprueba, edavarona se comercializa bajo el nombre de marca Radicava ™.

Mientras la empresa solicitó la revisión prioritaria para edavarona, lo que habría significado un tiempo de revisión de seis meses, la FDA acepta la solicitud de una revisión estándar de diez meses. Esto significa que la decisión sobre la aplicación se espera para junio de 2017, sobre la base de los plazos establecidos por la Ley de tasas de medicamentos Esto no quiere decir que el examen se llevará a los diez meses completos o impedir la FDA de actuar cuanto antes. Hemos estado en contacto con nuestros colegas de la FDA para reiterar la necesidad urgente de avanzar lo más rápidamente posible.

Esto realmente es un desarrollo emocionante para la comunidad de ELA, ya que es sólo el tercer fármaco potencial para la ELA en la historia y un avance en este momento en el proceso de desarrollo de fármacos (riluzol y miotrofina fueron los dos primeros).