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Radicava (Edaravone): Será importante considerar los resultados de los datos funcionales y de supervivencia a largo plazo.

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Por primera vez en 22 años, la Food and Drug Administration aprobó un nuevo fármaco para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) un trastorno en el que los pacientes pierden la capacidad de moverse y, finalmente, respirar. La nueva medicina, llamada Radicava (nombre genérico: edaravone), fue desarrollada y será vendida por MT Pharma America, una empresa farmacéutica japonesa de Mitsubishi Tanabe Pharmaceuticals. Se administra por vía intravenosa a diario o casi diariamente durante 14 días, seguido de 14 días de la droga. Un año de tratamiento de la medicina costará alrededor de 145.000 dólares hasta que sean cubiertos por los sistemas de salud.

 

En Japón, la medicina fue lanzada en $ 35,000 dólares estadounidenses expresó Mitsubishi Tanabe mediante un comunicado. El precio de los medicamentos en Japón se reduce cada año por ley. La compañía dice que el alto precio se debe a que esta medicación (originalmente utilizadas para los ACV) que provoca la mejora significativa en los síntomas de ELA, es invertida en una enfermedad poco frecuente.

La ELA se diagnostica en aproximadamente 1.600 pacientes al año en la Argentina. Según nuestras estimaciones consideramos viven con ELA 4.000 personas en todo el país.  

Ningún medicamento para frenar el progreso de la ELA ha sido aprobado desde 1995, cuando un medicamento llamado Riluzol, de Rhone Poulenc Rhorer, fue aprobado porque parecía evitar el progreso de la enfermedad durante varios meses.

"Es emocionante", dice Nathan Staff, Director de la The ALS Clinic at the Mayo Clinic en Rochester, Minnesota:  "Espero que muchos, si no todos, de nuestros pacientes se alineen para tratar de obtener la medicación."

Radicava se aprobó en base a la extensión de la supervivencia, los síntomas de los pacientes se deterioraran más lentamente. Se investigó en 137 pacientes durante un estudio de seis meses en Japón. Sesenta y nueve pacientes fueron asignados para obtener Radicava, y 68 para recibir placebo. Al final del estudio, los pacientes que tomaron Radicava obtuvieron, en promedio, una mejoría en 2,5 puntos en una escala de 48 puntos que mide la gravedad de la ELA.

El estudio se realizó en pacientes cuya ELA no era tan severa, con autovalidamiento, que pueden respirar fácilmente por sí mismos y que habían sido diagnosticados en los dos años anteriores. Un estudio anterior en ELA no había sido estadísticamente significativo, pero el beneficio parecía ser más fuerte en los pacientes que estaban en la primera etapa de su enfermedad, dice Jean Hubble, vicepresidente de asuntos médicos de MT Pharma, Mitsubishi Tanabe EE.UU.

Los reguladores japoneses habían insistido en un estudio de sólo seis meses por razones éticas, dice Hubble. Después de que los resultados fueran positivos, el medicamento fue aprobado en Japón. Personal médico de la Clínica Mayo comentaron que algunos pacientes han viajado a Japón para tener acceso a la droga. En un paso inusual, la FDA solicitó que MT Pharma archivara el Radicava en el mercado de los Estados Unidos, y no pidió datos de ensayos clínicos realizados en los Estados Unidos.

"Después de aprender sobre el uso de edaravone para tratar la ELA en Japón, rápidamente nos comprometimos con quien desarrolla drogas sobre la presentación de una aplicación de comercialización en los Estados Unidos", dijo Eric Bastings, MD, subdirector de la División de Productos de Neurología en el Centro de la FDA. 

El fármaco está indicado para todos los pacientes con ELA, sin restricción alguna. Los sistemas de salud, sin embargo, podrían decidir restringir su uso sólo a pacientes más saludables, como en los ensayos clínicos.

Radicava parece ser seguro, aunque unos pocos pacientes que toman los medicamentos presentan moretones, alteraciones de su marcha, o dolores de cabeza. La droga también tiene una larga historia en Japón como tratamiento para algunos tipos de accidentes cerebrovasculares. En 2006, Hiide Yoshino, un neurólogo del Hospital Khodani en Japón, publicó un estudio en la revista the scientific journal ALS quien sugirió que el fármaco podría ayudar a los pacientes con ELA. Los científicos no estaban muy seguros de cómo funciona la medicina, pero parece eliminar los radicales libres, sustancias químicas que parecen ser en parte responsables del progreso de la enfermedad.

"La verdadera pregunta va a ser en mi mente el costo-beneficio de la misma", dice un médico de la Clínica Mayo. "El Riluzol, el otro medicamento disponible, prolonga la vida en promedio tres meses, si Radicava hace lo mismo - tres meses, cuatro meses, cinco meses - y le cuesta $ 300,000 por esos cinco meses, eso es una discusión difícil. "

Otro problema, dice el personal, es que, como sucedió con el Riluzol, el fármaco frena el declive, la progresión, no lo detiene. Eso significa que para un paciente individual, no siempre es posible decir que el medicamento está funcionando. El paciente sigue empeorando, sólo que sucede más lentamente de lo que de otra manera tendría. Para los pacientes esto puede ser frustrante y llevarlos a dejar de tomar el medicamento. Sin embargo, "Es lo único que tenemos", dice. "Será importante considerar los resultados de los datos funcionales y de supervivencia a largo plazo".