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Conceptos para tener en cuenta sobre Edaravone

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•5 DE MAYO: FDA APROBÓ RADICAVA. Primera droga para la ELA aprobada en 22 años.

•La aprobó porque mostró un 33% de disminución en la discapacidad, lo cual es significativo.

•       Se espera que esté disponible en agosto en EE.UU.

 

•JASON SAPSIN, DEL ESTUDIO Faegre Baker Daniels, ESPECIALISTA EN ASUNTOS DE LA FDA.

•Una preocupación principal de la FDA es la seguridad de los medicamentos, y decidió que RADICAVA era suficientemente seguro como para lanzarlo al mercado.

•El Dr. Sapsin explicó sobre la estructura de la FDA, dentro de la cual el organismo clave es el Centro para la Evaluación e Investigación de Drogas (CDER).

•Luego hizo un resumen sobre el proceso general de aprobación.

•Existen 3 tipos de drogas: De venta libre, Drogas nuevas (Radicava), y Genéricos.

•Las drogas como Radicava primero pasan por una etapa pre-clínica donde se testea por primera vez, luego pasa a ensayos clínicos para estudiarse de diferentes formas y empiezan a incluir más pacientes hasta que se demuestra la eficacia. Este proceso puede demorar alrededor de 10 años y cuesta cientos de millones de dólares.

•La droga tiene que cumplir con ciertas condiciones relacionadas con la indicación específica, la población a la que apunta, la dosis, y otros factores.

•La FDA no influye en cómo los doctores recetan, pero si en cómo la industria fabrica y distribuye la droga.

•Esto no significa que los seguros médicos no tenga decisión sobre dar o no dar una droga a un paciente.

•En cuanto al estudio del Edaravone, participaron 137 pacientes en Japón. Lo inusual es que el Radicava (nombre del Edaravone en EE.UU.) llega al mercado de EE.UU. basándose sólo en los ensayos que se hicieron en Japón.

•El ensayo duró 6 meses. Casi todos los pacientes vivían solos, podían respirar sin asistencia ventilatoria, y habían sido recientemente diagnosticados en los últimos 2 años.

•Entonces es muy importante saber que todos los datos relevantes de este estudio se basan en esta población en particular.

•Lo que aún no se sabe, y es lo que la FDA estará analizando en los próximos meses, es cómo se comporta la droga en una población mucho más grande en EE.UU.

•Una diferencia obvia que se espera es que la población de EE.UU. se presume más heterogénea que la de Japón, y también hay diferencias en la dieta, todos factores que influirán en la eficacia de la droga.

•La edad promedio de los  participantes del ensayo fue de 60, de los cuales 59% eran hombres.

•Lo que las autoridades regulatorias japonesas vieron, y que fue aceptado por la FDA en EE.UU., fue una mejoría de apenas 3 puntos sobre una escala de 48 puntos en la calidad de vida y la severidad de los síntomas.

•No hay ninguna indicación en la etiqueta de la droga de que esta prolongue la vida. Simplemente dice que es para el tratamiento de la ELA.

•Advertencias en cuanto a la droga: hubo reacciones de hipersensibilidad reportadas por doctores, pero no observadas bajo condiciones controladas. Por lo tanto, esto es otro aspecto que la FDA continuará observando.

•En comparación con los participantes del ensayo que NO recibieron la droga, las reacciones adversas más comunes en los que sí la recibieron fueron jaquecas, hematomas y alguna dificultad en el caminar.

•La FDA le va a requerir a la compañía farmacéutica en EE.UU. que lleve a cabo ciertos sub-ensayos para terminar de resolver dudas que aún existan sobre la droga, aun cuando esta ya esté en el mercado:

•Por ejemplo, la FDA tiene alguna preocupación de que no hay suficientes datos para descartar la carcinogenicidad de este producto. Este estudio se terminará de completar en noviembre de 2020.

•Otro estudio apuntará a ver si una función hepática deteriorada puede disminuir el efecto de la droga. Este estudio se terminará de completar en noviembre de 2019.

•También se evaluará un posible efecto secundario de la droga en la función cardíaca.

•DAVID ZOOK, DEL ESTUDIO Faegre Baker Daniels, ESPECIALISTA EN ASUNTOS DE LA FDA.

•Habló sobre la cobertura de los seguros médicos en EE.UU. en relación con drogas recientemente aprobadas.

•Una vez que la droga se aprueba en EE.UU. pasa a estar disponible para médicos y farmacéuticos, pero eso no significa que el seguro médico cubrirá su costo enseguida.

•Las empresas de salud en EE.UU. tienen un comité que analiza la droga y decide si la cubren o no. Esto lleva tiempo.

•Por otro lado, el programa “Medicare” del Estado para aquellos que no pueden acceder a un seguro médico pago, normalmente cubre drogas aprobadas por la FDA inyectables como el Radicava.

•Si bien el Medicare cubre solo a sus beneficiarios específicos, también influye en el sector privado de la salud.

•No importa qué tipo de cobertura de salud tenga el paciente, si la provisión de una droga es denegada, tiene el derecho a apelar. Aquí la ALS Association de EE.UU. jugará un papel importante en ofrecer apoyo a aquellos pacientes que tengan problemas para la cobertura del Edaravone.