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Principales conclusiones sobre el tratamiento en drogas para la ELA

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El miércoles 9 participamos de un seminario virtual de dos días impartido por la Asociación ELA de Canadá. Participaron del mismo destacados científicos del mundo de la ELA. Te compartimos los principales conceptos acerca de lo expuesto en relación a Edaravone, Masitinib y Tirasemtiv.

 

MASITINIB

LAURENT GAY (AB SCIENCE):

1.Se llegó a la conclusión de que el Masitinib detiene la progresión de la ELA.

2.Es un neuroprotector dirigido a los mastocitos y previene la microgliosis en el Sistema Nervioso Periférico.

3.Ensayo AB100015, con 400 pacientes, 48 semanas, todos con Riluzol

4.Objetivo principal: Buscar cambios en la escala ALS-FRS.

5.Criterios: Pacientes con ELA familiar o esporádica, con no más de 3 años de diagnóstico, sin gastrostomía.

6.Se diferenciaron los que progresan rápido de los que tienen progresión normal.

7.Al término del ensayo se detectó una mejora de aproximadamente 3.4 en la ALS-FRS, lo que se consideró un éxito.

8.Para los que tenían progresión normal la supervivencia se calculó un 25% mayor a los de progresión rápida.

9.También se observaron mejoras de + de 7 puntos en calidad de vida y capacidad respiratoria. El deterioro observado en pacientes con la droga fue aproximadamente 34% menor.

10.En los que progresaban rápido se encontraron diferencias estadísticamente significativas a las 24 semanas pero muy pocas a las 48 semanas.

11.En cuanto a la seguridad, el Masitinib demostró ser aceptablemente seguro en comparación con el placebo, con recomendación de controlar efectos hepáticos.

12.En conclusión, la mejora fue del 27% en la escala ALS-FRS, 35% en los que tenían un diagnóstico de menos de 18 meses.

13.El Masitinib ofrece una opción nueva significativa para el tratamiento de la ELA.

14.Masitinib recibió la designación de fármaco huérfano por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).

15.Se realizarán ensayos confirmatorios en diferentes partes del mundo, incluyendo Canadá.

 

EDARAVONE

JOSEPH PALUMBO, MITSUBISHI FARMA

 

1.Aprobado ayer en EEUU para su comercialización.

2.Aún no se aprobó en Canadá, ya que aún no se estableció su seguridad y efectividad en ese país.

3.Criterios de inclusión para el ensayo en Japón: ELA definitiva, sin compromiso respiratorio, con no más de 2 años de diagnóstico, con cierto grado de independencia.

4.Exclusión: trastornos renales, cirugía espinal luego del diagnóstico, previo uso de Edaravone u otra droga en ensayo en las 12 semanas anteriores.

5.Edad media: 60 años, 60% de varones, 98% esporádica, la mayoría tomaba Riluzol.

6.Luego de 24 semanas, durante el período doble-ciego, los participantes con Edaravone tuvieron un deterioro 2.49 menor en la escala ALS-FRS.

7.Sólo 7% de los participantes con Edaravone mostraron deterioro severo, contra 24% de los del grupo de Placebo.

8.Efectos adversos más importantes: 15% mostraron hematomas.

9.La compañía seguirá haciendo ensayos para buscar mayor eficacia.

 

TIRASEMTIV

ANDREW WOLFF, CYTOKINETICS

1.La droga completó la fase 2b, y en este momento se encuentra en Fase 3.

2.La activación de la troponina esquelética (Tirasemtiv) busca mejorar la función musculo-esquelética, la energía muscular, y la fatigabilidad muscular.

3.En los primeros ensayos, se observó un incremento de los efectos farmacodinámicos deseados, pero también de los efectos adversos (mareos es el más reportado). Por eso, luego del ensayo BENEFIT-ALS se mejoró la pre-selección para identificar pacientes con intolerancia.