El Consejo Asesor Científico de la Alianza Internacional de Asociaciones de ELA brindó su Sesión Anual de Preguntas y Respuestas. Participaron los doctores David Taylor (Canadá), Nick Cole (Reino Unido), Gethin Thomas (Australia), Kuldip Dave (EEUU) y Nadia Sethi (EEUU).
Este es el resumen de los puntos destacados:
- Ayer se anunció públicamente el lanzamiento de un nuevo ensayo de plataforma. Estará a cargo del UK MND Research Institute (Reino Unido) y se llamará EXPERTS-ALS. Sus principales investigadores son Martin Turner de la Universidad de Oxford y Chris McDermott de la Universidad de Sheffield: El programa EXPErimental medicine Route To Success, o EXPERTS-ALS, examinará los fármacos candidatos a una escala nunca vista, identificando los que deben testearse más rápidamente en ensayos clínicos de mayor envergadura. Los investigadores esperan que los pacientes elegibles puedan empezar a participar en el estudio a mediados de 2024. Se estarán midiendo biomarcadores como los Neurofilamentos (David Taylor y Nick Cole).
- Se destacó que, desde la última Sesión Anual de Preguntas y Respuestas, el mundo de la ELA tuvo 2 nuevas drogas aprobadas en los últimos meses: AMX0035 y Tofersen (Kuldip Dave).
- Se están haciendo estudios de historia natural en varias partes del mundo para comparar personas con progresión rápida contra progresión lenta. Esto es muy importante para la mayor comprensión de la enfermedad, más allá de los ensayos clínicos con drogas (Gethin Thomas).
- NurOwn: Tuve la oportunidad privilegiada de poder acceder a información que no siempre es pública y pedir la opinión de expertos alrededor del mundo para poder brindar mis conclusiones honestas. Esperaremos el próximo reporte de la FDA con respecto a este desarrollo y esperamos poder tener información sólida y poder sacar una conclusión equilibrada (David Taylor).
- Realmente deseamos que NurOwn sea aprobada y entendemos la ansiedad de la gente, pero debemos esperar (Gethin Thomas).
- Células madre: Siempre está la idea de regenerar las neuronas que están muertas. Aún hoy en 2023 eso sigue siendo una incógnita y todavía no hubo ningún ensayo clínico que haya mostrado evidencia suficiente. Desde el punto de vista biológico, creemos que podría tener potencial para desacelerar la progresión pero aún no hay evidencia que lo respalde (David Taylor).
- Se volvió a recordar la importancia de tener cuidado con lo que se dice sobre terapias alternativas. Si realmente hay una terapia alternativa que tenga evidencia sólida y creemos que podría funcionar todos queremos que las personas tengan acceso a ella, No hay nada que queramos más. Durante esta sesión, se compartieron las 10 alertas rojas a tener en cuenta, descritas hace unos años por ALSUntangled (El sitio sobre terapias alternativas del Dr. Rick Bedlack): https://www.tandfonline.com/doi/pdf/10.1080/21678421.2020.1765518?needAccess=true (David Taylor)
- Hay estudios en Australia para administrar ventilación no invasiva mejor y más temprano en el curso de la enfermedad, y mejorar la asistencia respiratoria a pacientes (Gethin Thomas).
- Entender la heterogeneidad y subdividir la población por características específicas, por ejemplo por diferentes mutaciones genéticas, es una realidad hoy en día en la manera de diseñar ensayos clínicos. Es algo que se pudo ver por ejemplo en el ensayo de Tofersen (gen SOD-1) o actualmente en el ensayo con litio (gen UNC13A) (Nick Cole).
