Utreloxastat (PTC857), un tratamiento en investigación para enfermos de ELA, resultó seguro, bien tolerado y con propiedades farmacológicas prometedoras en personas sanas, según un primer estudio de fase 1 en humanos.
- Sobre la base de estos resultados, PTC Therapeutics, promotora de la terapia, ha puesto en marcha un ensayo de fase 2 (NCT05349721) para evaluarla en hasta 258 adultos con ELA de entre 18 y 80 años. El reclutamiento está en marcha en 80 centros de distintas partes del mundo, entre ellos Argentina y Brasil.
- El reclutamiento ya se encuentra cerrado.
- La Fase 2 proseguirá por al menos 18 meses más hasta la próxima publicación de resultados.
- Un mecanismo central de la pérdida de neuronas motoras es el estrés oxidativo, el daño celular causado por un exceso de moléculas altamente reactivas que contienen oxígeno. El estrés oxidativo aumenta la producción de una enzima llamada 15-lipoxigenasa (15-LO), desencadenando varios procesos que se sabe contribuyen a la muerte de las neuronas motoras. Utreloxastat está diseñado para bloquear la acción de la 15-LO, reduciendo el estrés oxidativo adicional, previniendo la muerte de la motoneurona y ralentizando o previniendo la progresión de la enfermedad.
- Tras una dosis única de hasta 1.000 mg y dosis múltiples durante 14 días, no se notificaron señales de seguridad marcadas. Todos los efectos secundarios se consideraron leves y se resolvieron al final del estudio. No se produjeron muertes ni efectos secundarios graves emergentes del tratamiento.
- El estudio de fase 2 en curso, denominado CARDINALS, investigará si utreloxastat, administrado dos veces al día (250 mg) durante 24 semanas (unos seis meses), supera a placebo en la ralentización de la progresión.
- El objetivo principal es determinar el deterioro funcional, evaluado por los cambios en la Escala Funcional de ELA (ALSFRS-R). Las medidas secundarias incluyen la seguridad, los cambios en la función pulmonar, la fuerza muscular, las capacidades cognitivas y la calidad de vida, así como el tiempo hasta la asistencia respiratoria y la supervivencia.
- Quienes completen CARDINALS podrán participar en un estudio de extensión abierto y seguir recibiendo utreloxastat durante 28 semanas (unos siete meses).
- Aquellos que quieran hacer consultas sobre este ensayo pueden escribir al centro principal en EEUU a patientengagement@ptcbio.com