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Home Tratamiento farmacológico - ALBRIOZA (AMX0035)


¿Qué es ALBRIOZA (AMX0035)?

ALBRIOZA (fenilbutirato de sodio/ursodoxicoltaurina) está indicado para el tratamiento de personas que viven con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

El fenibutirato de sodio es un inhibidor de la histona desacetilasa que se cree que reduce un mecanismo conocido como estrés del retículo endoplásmico (estrés ER) que puede contribuir a la degeneración de las neuronas motoras en la ELA. La ursodoxicoltaurina, también conocida como TUDCA o TURSO, tiene como objetivo aliviar el estrés en las mitocondrias, que producen energía para que las células vivan. Se cree que la combinación de ER y reducción del estrés mitocondrial explica los efectos beneficiosos de ALBRIOZA.

Está disponible en sobres individuales, cada uno con 10 g de polvo (3 g de fenilbutirato sódico y 1 g de ursodoxicoltaurina) para reconstituir en 250 ml de agua a temperatura ambiente y administrarse por vía oral o por sonda de alimentación en el plazo de una hora desde su preparación.

La dosis recomendada en la monografía del producto es un sobre al día durante las tres primeras semanas y un sobre dos veces al día a partir de entonces.

¿Cuál es el estado actual de ALBRIOZA con la vía de acceso a medicamentos?

En junio de 2022, Health Canada aprobó ALBRIOZA (AMX0035) , con condiciones , como tratamiento para la ELA. El fármaco aún no está disponible comercialmente en Canadá, pero continúa avanzando a través del proceso regulatorio para que sea accesible para los canadienses. Las consideraciones, si los planes provinciales de medicamentos lo cubrirán, aún no se han determinado. Anticipamos que el medicamento estará disponible comercialmente en Canadá antes de que finalice el verano - septiembre 2022-. Al 24 de junio de 2022, ALBRIOZA aún no figuraba en la lista de medicamentos en negociaciones activas de precios con la Pan-Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA) . Para obtener más información sobre las aprobaciones, lea el comunicado de prensa de Amylyx.

¿Cuál es el proceso para obtener la aprobación de un medicamento a través de Health Canada?

Health Canada realiza una revisión del medicamento para evaluar su seguridad, eficacia y calidad. El proceso comienza cuando el fabricante del medicamento presenta una Presentación de nuevo medicamento (NDS) ante Health Canada. Health Canada debe aceptar la presentación de nuevos medicamentos antes de que comience la revisión regulatoria.

Hay tres plazos bajo los cuales Health Canada realiza revisiones de medicamentos:

Revisión estándar, que es un proceso de casi un año (300 días)
Aviso de Cumplimiento de Condiciones, que es un proceso de aproximadamente 200 días.
Revisión prioritaria, que es un proceso de seis meses (180 días)
Si Health Canada concluye que los beneficios del medicamento superan los riesgos y que los riesgos pueden mitigarse, emitirá un Número de identificación del medicamento (DIN) y un Aviso de cumplimiento (NOC). Health Canada también puede emitir un Aviso de cumplimiento de condiciones (NOC/c). Esta es la autorización para comercializar un medicamento con la condición de que el patrocinador realice estudios adicionales para verificar el beneficio clínico. Un NOC o NOC/c significa que el medicamento está aprobado para comercializarse en Canadá y los médicos pueden comenzar a recetarlo. En este punto, sin embargo, solo se puede acceder al medicamento pagándolo de su bolsillo o a través de un seguro privado.

Si el medicamento no recibe un Aviso de cumplimiento, el fabricante del medicamento tiene la opción de proporcionar información adicional, volver a enviar la solicitud en una fecha posterior con datos de respaldo adicionales o pedirle a Health Canada que reconsidere su decisión.

Creemos que a cualquier nueva terapia innovadora de ELA se le debe otorgar el estado de revisión prioritaria. Debido a la rápida progresión y la naturaleza terminal de la enfermedad, las personas que viven con ELA no pueden esperar casi un año para que Health Canada revise una terapia. Durante este tiempo, las personas experimentarán una mayor pérdida de función y, en última instancia, aproximadamente 1000 canadienses morirán de ELA.

REEMBOLSO Y DISPONIBILIDAD
 ¿Cómo puedo acceder al medicamento ahora que ha sido aprobado?

ALBRIOZA (AMX0035) aún no está disponible comercialmente en Canadá. Anticipamos que el medicamento estará disponible comercialmente en Canadá antes de que finalice el verano. Una vez que el medicamento esté disponible comercialmente, un médico canadiense de ALS puede prescribir el medicamento para el tratamiento.

Si es de fuera de Canadá, hable con su médico de ELA para obtener más información.

¿El medicamento está disponible a través del sistema de salud pública/reembolso público?

No hasta el momento. Al 24 de junio de 2022, CADTH publicó un borrador de recomendaciones para el reembolso, pero el medicamento aún no está en la lista de medicamentos en negociaciones activas de precios con la Pan-Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA). Luego de las negociaciones del pCPA, cada provincia/territorio realiza una revisión independiente del medicamento y decide si el plan público de medicamentos cubrirá la terapia y cómo lo hará.

ELA Canadá continuará participando en el proceso de Evaluación de Tecnologías de la Salud de CADTH y está trabajando activamente para apoyar a la Alianza Farmacéutica pancanadiense (pCPA) y los programas de medicamentos provinciales para tomar decisiones de reembolso informadas y aceleradas al presentar la perspectiva y las experiencias de las personas. afectados por ELA. Tenemos la esperanza de que los responsables de la toma de decisiones pancanadienses y provinciales en el proceso de reembolso trabajen rápidamente para brindar un acceso expedito y equitativo a todos los canadienses que puedan beneficiarse. Simplemente no hay tiempo para esperar a las personas afectadas por ELA.

¿Cuándo estará disponible comercialmente el medicamento para su compra?

ALBRIOZA (AMX0035) aún no está disponible comercialmente en Canadá. Anticipamos que el medicamento estará disponible comercialmente en Canadá antes de que finalice el verano.

¿Puedo obtener el medicamento a través de un seguro privado?

Actualmente se está revisando el precio del medicamento y el estado de reembolso. Hable con su médico de ELA para obtener más información.

¿Puedo pagar de mi bolsillo el medicamento?

Hable con su médico de ELA para obtener más información.

No soy canadiense y no vivo en Canadá; ¿Puedo hacer que me envíen tratamientos para la ELA desde Canadá?

No. Los tratamientos de ELA (terapias modificadoras de la enfermedad) solo están disponibles con receta de un médico canadiense.

ELA Canada está al tanto del uso de farmacias en línea, pero no mantenemos una lista de estas farmacias. Existen riesgos potenciales graves relacionados con el uso de las farmacias en línea. Visite:  Health Canada  y  la Administración de Drogas y Alimentos de EE . UU.  para obtener más información.

El medicamento aún no está disponible comercialmente en CanadáCualquier pregunta relacionada con el envío o el cruce de la frontera con terapias debe abordarse consultando con las autoridades de aduanas o de administración de alimentos y medicamentos de su país para conocer sus normas y requisitos.

¿Puedo venir a Canadá para un tratamiento de ELA?

Puede haber una Asociación ELA o una clínica ELA en el país donde vive. Visite la Alianza Internacional de Asociaciones de ALS/MND para obtener una lista de organizaciones de todo el mundo.

Muchos tratamientos que se ofrecen en Canadá también se ofrecen en otros países. Hable con su proveedor de atención médica en su región local para conocer las opciones de tratamiento disponibles para usted.

En Canadá, existen clínicas especializadas en ELA. Un número muy limitado de estas clínicas puede aceptar pacientes internacionales solo por referencia. Queda a discreción del médico canadiense de ELA si prescribe un tratamiento o no. La Asociación ELA de Canadá no puede comentar sobre los tiempos de espera y no brinda asistencia para citas médicas una vez en Canadá. Los costos de todas las citas médicas, incluidas las pruebas (análisis de sangre, resonancia magnética, etc.), transporte, alojamiento, medicamentos, servicios de traducción, etc., son responsabilidad de la persona que busca servicios médicos en Canadá.

En el caso de ALBRIOZA, el medicamento aún no está disponible comercialmente en Canadá. Hable con su médico de ELA para determinar la elegibilidad para ALBRIOZA. Si es elegible, su médico puede inscribirlo en el Programa de apoyo al paciente del Amylyx Care Team (ACT) para determinar los próximos pasos.

Cualquier pregunta relacionada con el envío o el cruce de la frontera con terapias debe abordarse consultando con las autoridades de aduanas o de administración de alimentos y medicamentos de su país para conocer sus normas y requisitos.

Viajar para el tratamiento
La experiencia de cada persona con ELA es única. Las personas que viven con ELA enfrentan diferentes desafíos y síntomas de la enfermedad. Es importante ser consciente de estos desafíos y considerar tanto los beneficios como los riesgos al decidir sobre un tratamiento. Esto incluye viajar al extranjero. Recopilar la mayor cantidad de información posible le permitirá tomar decisiones bien informadas para usted y sus seres queridos.

Al tomar la decisión de viajar al extranjero para recibir tratamientos médicos, algunas consideraciones clave que debe tener en cuenta tanto antes de viajar como cuando regrese incluyen aspectos como el costo, la seguridad, el cuidado posterior, las reglas para viajar con medicamentos, las leyes de inmigración y las visas.

Hable con su médico de ELA para obtener más información y consulte a las autoridades sanitarias de su gobierno.


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