"Brainstorm Cell Therapeutics se encuentra en un momento crucial como empresa, ya que finalizamos la presentación reglamentaria de NurOwn ® en el tratamiento de la ELA. El análisis continuo y los comentarios recibidos de las muchas presentaciones científicas de los datos de la Fase 3 de NurOwn ® han revelado información clave que mejoró nuestra comprensión del mecanismo de acción del producto y el potencial terapéutico y fortaleció las conclusiones de la eficacia de NurOwn ® ", dijo Chaim Lebovits , di rector ejecutivo. "Después de considerar cuidadosamente estos aprendizajes, la totalidad de la evidencia de NurOwn's ® estudios clínicos y los comentarios recibidos de líderes de opinión clave y la comunidad de ALS en general, enviaremos una solicitud de licencia de productos biológicos a la FDA. Estamos profundamente agradecidos con los expertos clínicos en ELA, los miembros de la comunidad de ELA y los inversionistas fieles por su contribución al desarrollo de NurOwn ® y lo que puede significar para quienes viven con ELA. Sus contribuciones y compromiso hicieron posible nuestro progreso actual y continúan inspirándonos mientras nos preparamos para el considerable trabajo que tenemos por delante. Tenemos la intención de proporcionar actualizaciones adicionales al saber si la FDA presenta nuestra presentación BLA".
Nuevos análisis clínicos refuerzan las conclusiones del ensayo clínico de fase 3 de NurOwn®
Se realizó una corrección a la publicación Muscle and Nerve de diciembre de 2021describiendo los resultados del ensayo clínico de fase 3 de NurOwn® en ELA luego de nuevos análisis clínicos que fortalecen las conclusiones originales de la empresa del ensayo. La corrección da como resultado una diferencia de tratamiento estadísticamente significativa (p=0,050) de más de 2 puntos para un criterio de valoración secundario importante, el cambio promedio desde el valor inicial en ALSFRS-R, en el subgrupo de participantes de eficacia preespecificado con una puntuación inicial de al menos 35. Los análisis informados en la publicación original utilizaron un modelo de eficacia que se desvió involuntariamente del plan de análisis estadístico preespecificado del ensayo al incorporar erróneamente términos de interacción entre el subgrupo y el tratamiento. Los resultados recién publicados, que incluyen información de apoyo a la publicación., emplear el modelo de eficacia como se especifica previamente en el plan de análisis estadístico del ensayo, corrigiendo los análisis. La corrección también se relaciona con los otros análisis de subgrupos publicados para este criterio de valoración, lo que demuestra que todos los subgrupos con puntajes iniciales de ALSFRS-R de al menos 26 a 35 mostraron un beneficio estadísticamente significativo después del tratamiento con NurOwn® (p≤0.050) en este criterio de valoración secundario.
Otros aspectos destacados del segundo trimestre de 2022 y recientes
Presentó nuevos análisis del ensayo de ALS de fase 3 de NurOwn® que mostró un efecto del tratamiento en los participantes que el modelo ENCALS pronosticó para tener una supervivencia intermedia a muy larga. Estos análisis confirmaron la importancia de evitar la posible clasificación errónea de las respuestas al tratamiento debido al efecto suelo de ALSFRS-R y se presentaron en una presentación de póster en la reunión de la Red Europea para la Cura de la ELA (ENCALS) de 2022. La presentación estuvo a cargo del Dr. Jonathan Katz , investigador principal del ensayo y presidente del Departamento de Neurología y director de la Clínica Forbes Norris ALS en el California Pacific Medical Center.
Los análisis de biomarcadores del ensayo de ALS de fase 3 de NurOwn® fueron el tema de un resumen presentado en el Congreso de la Academia Estadounidense de Neurología de 2022 por el Dr. James Berry , MD, MPH, investigador principal del ensayo y director de la Clínica multidisciplinaria de ALS del Hospital General de Massachusetts y Jefe de la División de ELA y Enfermedades de la Neurona Motora. Los resultados de los análisis mostraron cambios significativos en múltiples biomarcadores de líquido cefalorraquídeo (LCR) después del tratamiento con NurOwn®, con los efectos más fuertes observados en biomarcadores relacionados con la neuroprotección y la neuroinflamación.
Presentó un resumen de los análisis del ensayo de fase 3 de NurOwn® en ELA que destacó la capacidad de los biomarcadores para predecir la respuesta al tratamiento clínico y proporcionar una ventana a las complejas vías biológicas que subyacen a la progresión de la enfermedad. La presentación fue realizada en la Cumbre de desarrollo de fármacos para la ELA por el presidente y director médico de BrainStorm, Dr. Ralph Kern , MD, MHSc.