Apoyamos el estudio de la ELA
22/07/2024Rafael, Silvana, Madeleine y Noeli son estudiantes de la licenciatura en enfermería de la Universidad de Buenos Aires a quienes les compartimos contenidos de la patología para defender su tesis que fue aprobada en el ámbito académico. Aquí podrán acceder a su lectura
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Conociendo a la población que padece ELA en Argentina
05/06/2024Nuestro equipo de investigación social compartió una reseña con datos significativos acerca de las características de la comunidad de afectados por la ELA en el país que participaron del estudio sociodemográfico realizado en el transcurso del 2023. Muy pronto será divulgado por plataformas digitales.
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Seminario internacional
24/01/2024ACTUALIZACIÓN SOBRE ENSAYOS CLÍNICOS EN ETAPAS AVANZADAS PARA LA ELA Participamos del mismo organizado por The International Alliance of ALS / MND Associations en el cual asistieron representantes de las industrias farmacéuticas que los patrocinan. Ver contenido en: http://surl.li/psnkp
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Webinar Alianza internacional de asociaciones de ELA
24/01/2024La Alianza Internacional de Asociaciones de ELA organizó un nuevo webinario para actualizar sobre ensayos clínicos en ELA que se encuentran en etapa avanzada. Representantes de distintos laboratorios internacionales reportaron sobre los siguientes fármacos: AMX0035 (Laboratorio: AMYLYX) Presentadora: Machelle Manuel (Amylyx) El ensayo confirmatorio Phoenix sobre el fármaco AMX0035 finalizó su reclutamiento en febrero de 2023. Actualmente se está desarrollando en Europa la etapa de extensión abierta. El AMX0035 recibió en 2022 aprobación condicional en Canadá (con el nombre “Albrioza”) y EEUU (con el nombre “Relyvrio”) y se convirtió (al menos hasta confirmar los resultados) en la tercera droga aprobada para ELA (luego de riluzol y edaravone). El ensayo PHOENIX culminó en EEUU, donde los participantes del ensayo comenzaron a hacer la transición al producto comercial y se les realizará el seguimiento. En Europa, este ensayo continúa su desarrollo y reclutamiento buscando aprobación de la AME, agencia de medicamentos de la UE. En el segundo trimestre de 2024 se esperan los resultados del ensayo Phoenix, que se ha desarrollado en 12 países, con 69 centros y 664 participantes de EEUU y Europa. TOFERSEN (Laboratorio: Biogen) Presentador: Steve Garafalo (Biogen) En estos momentos, se encuentran en desarrollo dos ensayos relacionados con Tofersen: Estudio VALOR: La etapa de extensión abierta para evaluar los efectos a largo plazo de la droga ya completó su reclutamiento. Esta etapa continuará hasta mitad de 2024. La droga logró la aprobación de la FDA en mayo 2023 en EEUU (con el nombre de Qalsody) y busca aprobación en otras regiones del mundo. Dirigido por Timothy Miller. Estudio ATLAS: Busca evaluar si la administración de Tofersen antes de la aparición de síntomas en personas con el gen SOD-1 puede prevenir la manifestación de la enfermedad, o desacelerar el deterioro luego de la manifestación de la enfermedad. Dirigido por Michael Benatar. Los resultados finales estarían en 2026, aunque se esperan resultados intermedios antes. Cuando la Parte A llegue a 150 participantes el ensayo finalizaría el reclutamiento. La Parte B busca mientras tanto reclutar a 28 participantes. ABBV-CLS-7262 (Calico) Presentador: Paul Malik (Calico) Este ensayo ya culminó la fase 1 y pasó a fase 2, siendo parte de la plataforma Healey (Régimen E) del Massachusetts General Hospital. Este ensayo parte de la hipótesis de que la respuesta integrada al estrés (ISR) podría estar implicada en la patofisiología de la ELA. La ISR contribuye en la producción de proteínas de estrés y gránulos de estrés que contienen la proteína TDP-43. El ensayo se compone de una etapa de 6 meses con dos niveles de dosis (comenzó en marzo 2023) seguida de una etapa de extensión abierta de 1 año. Busca enrolar un total de 300 CNM-Au8 (Laboratorio: Clene Nanomedicine) Presentador: Benjamin Greenberg y Marjan Sepassi Estudio RESCUE-ALS: Fue parte de la Plataforma Healey ALS (Régimen C). CNM-Au8 tiene como meta el metabolismo energético y busca proteger y restaurar la función neuronal, a través de una mejora en la función mitocondrial. Del ensayo de fase 2, se demostró entre un 70 y 90% de reducción de riesgo de muerte o ventilación asistida permanente, retraso en el deterioro clínico y preservación de funciones. El ensayo comenzó su Fase 3 a nivel mundial (con el nombre de RESTORE-ALS) en 2023 Ulefnersen (Laboratorio: IONIS) Presentadores: Becky Crean y Chris Yun (Ionis) Ulefnersen (antes conocida como ION363) es una terapia antisentido que busca reducir la producción de la proteína tóxica FUS, la cual genera la enfermedad de ELA (muchas veces en forma muy agresiva) en un porcentaje pequeño de pacientes. El estudio FUSION (fase 3) sigue reclutando activamente (en 12 países) participantes diagnosticados con el subtipo FUS de ELA, mayores de 12 años, y continuará hasta 2025. PRIDOPIDINA (Prilenia) Presentador: Michael Hayden y Michal Geva Es parte de la plataforma Healey (Régimen D) y tiene 284 participantes. La pridopidina es un agonista que activa el receptor Sigma-1. Mostró mejoras en el habla y la articulación de los pacientes. En calidad de vida, mostró menor deterioro comparado con placebo. La fase 2 demostró potencial mejora en la supervivencia de alrededor de 10 meses. En el segundo semestre de 2024 comenzará la Fase 3.
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