INVESTIGACIÓN Y CAPACITACIÓN

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¿Cómo se diagnostica la ELA?

09/11/2022

La ELA es una enfermedad difícil de diagnosticar. No existe una prueba o procedimiento para establecer en última instancia su diagnóstico. El Dr. Osvaldo Genovese - neurólogo asesor de nuestra institución- nos ilustra al respecto. Te invitamos a ver su exposición:

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Con representantes de industrias farmacéuticas

04/11/2022

INVIERTEN EN ENSAYOS CLÍNICOS PARA LA ELA La The International Alliance of ALS / MND Associations organizó un nuevo webinario para actualizar sobre ensayos clínicos en ELA que se encuentran en etapa avanzada. Representantes de distintos laboratorios internacionales reportaron sobre los siguientes fármacos: Leer aquí : https://bit.ly/3T51GXt

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Actualización en ensayos clínicos

03/11/2022

La Alianza Internacional de Asociaciones de ELA organizó un nuevo webinario para actualizar sobre ensayos clínicos en ELA que se encuentran en etapa avanzada. Representantes de distintos laboratorios internacionales reportaron sobre los siguientes fármacos: 1. AMX0035 (Laboratorio: AMYLYX) Presentadora: Machelle Manuel (Amylyx) El AMX0035 recibió recientemente aprobación condicional en Canadá (con el nombre “Albrioza”) y EEUU (con el nombre “Relyvrio”) y se convirtió (al menos hasta confirmar los resultados) en la tercera droga aprobada para ELA (luego de riluzol y edaravone). El ensayo PHOENIX culminó en EEUU, donde los participantes del ensayo comenzarán a hacer la transición al producto comercial y se les realizará el seguimiento. En Europa, este ensayo continúa su desarrollo y reclutamiento buscando aprobación de la AME, agencia de medicamentos de la UE.   2. TOFERSEN (Laboratorio: Biogen) Presentadora: Stephanie Fradette (Biogen)   En estos momentos, se encuentran en desarrollo dos ensayos relacionados con Tofersen: Estudio VALOR: La etapa de extensión abierta para evaluar los efectos a largo plazo de la droga ya completó su reclutamiento. Esta etapa continuará hasta mitad de 2024. Los resultados de VALOR combinados con un corte provisorio de la extensión abierta se publicaron en Septiembre 2022. Dirigido por Timothy Miller. Estudio ATLAS: Busca evaluar si la administración de Tofersen antes de la aparición de síntomas en personas con el gen SOD-1 puede prevenir la manifestación de la enfermedad, o desacelerar el deterioro luego de la manifestación de la enfermedad. Dirigido por Michael Benatar. Los resultados finales estarían en 2026, aunque se esperan resultados intermedios antes.   3. CNM-Au8 (Laboratorio: Clene Nanomedicine) Presentador: Robert Etherington (Clene Nanomedicine Estudio RESCUE-ALS: Es parte de la Plataforma Healey ALS. Esta droga tiene como meta el metabolismo energético y busca proteger y restaurar la función neuronal. Demostró entre un 70 y 90% de reducción de riesgo de muerte o ventilación asistida permanente para la dosis de 30 mg a las 24 semanas. El ensayo comenzará su Fase 3 a nivel mundial (con el nombre de RESTORE-ALS) en 2023 y se planea reunirse con las autoridades de la FDA para discutir los próximos pasos.     4. RELDESEMTIV (Laboratorio: Cytokinetics) Presentador: Johan Brekke (Cytokinetics)   El estudio COURAGE-ALS investiga la droga Reldesemtiv como terapia potencial para desacelerar el deterioro de la función músculo-esquelética. La fase 2 (llamada FORTITUDE-ALS) no alcanzó el criterio de valoración primario, pero mostró una reducción en la progresión de la enfermedad en sus 3 dosis, comparado con placebo. COURAGE-ALS (Fase 3) se encuentra en reclutamiento y se desarrolla en 16 países.     5. FAB122 (Laboratorio: FERRER) Presentadora: Lubia Álvarez (Ferrer) El estudio ADORE es un ensayo de Fase 3 con una formulación de Edaravone oral denominada FAB122 y culminará a mediados de 2024. Edaravone oral se encuentra aprobado en EEUU con el nombre de Radicava ORS. Este estudio busca evaluar los efectos con una formulación diferente.     6. ION363 (Laboratorio: IONIS) Presentadores: Becky Crean y Chris Yun (Ionis) ION363 es una terapia antisentido que busca reducir la producción de la proteína tóxica FUS, la cual genera la enfermedad de ELA (muchas veces en forma muy agresiva) en un porcentaje pequeño de pacientes. El estudio se encuentra en reclutamiento y continuará hasta 2025.     7. EDARAVONE ORAL – RADICAVA (Laboratorio: MITSUBISHI TANABE) Presentador: Alejandro Salah (Mitsubishi Tanabe) La forma oral de Edaravone se encuentra aprobada en EEUU con el nombre de Radicava ORS. En esta sesión se presentó un resumen de estudios de Fase 3 que ya se completaron o que siguen en curso con el fin de confirmar resultados a largo plazo. También se presentó el estudio REFINE-ALS que busca identificar y medir biomarcadores que identifiquen mecanismos como estrés oxidativo, inflamación y lesión muscular y neuronal, a partir de los ensayos con Edaravone.  

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Innovación en diseño de ensayos clínicos

17/10/2022

Participamos de un nuevo seminario on line organizado por la The International Alliance of ALS / MND Associations con el Dr. Ruben van Eijk, Dr. Suvankar Pal y la Dra. Dr. Merit Cudcowicz. Leer aquí el contenido de lo más saliente: https://bit.ly/3Vxcm3E

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