Actualización en ensayos clínicos
03/11/2022La Alianza Internacional de Asociaciones de ELA organizó un nuevo webinario para actualizar sobre ensayos clínicos en ELA que se encuentran en etapa avanzada. Representantes de distintos laboratorios internacionales reportaron sobre los siguientes fármacos: 1. AMX0035 (Laboratorio: AMYLYX) Presentadora: Machelle Manuel (Amylyx) El AMX0035 recibió recientemente aprobación condicional en Canadá (con el nombre “Albrioza”) y EEUU (con el nombre “Relyvrio”) y se convirtió (al menos hasta confirmar los resultados) en la tercera droga aprobada para ELA (luego de riluzol y edaravone). El ensayo PHOENIX culminó en EEUU, donde los participantes del ensayo comenzarán a hacer la transición al producto comercial y se les realizará el seguimiento. En Europa, este ensayo continúa su desarrollo y reclutamiento buscando aprobación de la AME, agencia de medicamentos de la UE. 2. TOFERSEN (Laboratorio: Biogen) Presentadora: Stephanie Fradette (Biogen) En estos momentos, se encuentran en desarrollo dos ensayos relacionados con Tofersen: Estudio VALOR: La etapa de extensión abierta para evaluar los efectos a largo plazo de la droga ya completó su reclutamiento. Esta etapa continuará hasta mitad de 2024. Los resultados de VALOR combinados con un corte provisorio de la extensión abierta se publicaron en Septiembre 2022. Dirigido por Timothy Miller. Estudio ATLAS: Busca evaluar si la administración de Tofersen antes de la aparición de síntomas en personas con el gen SOD-1 puede prevenir la manifestación de la enfermedad, o desacelerar el deterioro luego de la manifestación de la enfermedad. Dirigido por Michael Benatar. Los resultados finales estarían en 2026, aunque se esperan resultados intermedios antes. 3. CNM-Au8 (Laboratorio: Clene Nanomedicine) Presentador: Robert Etherington (Clene Nanomedicine Estudio RESCUE-ALS: Es parte de la Plataforma Healey ALS. Esta droga tiene como meta el metabolismo energético y busca proteger y restaurar la función neuronal. Demostró entre un 70 y 90% de reducción de riesgo de muerte o ventilación asistida permanente para la dosis de 30 mg a las 24 semanas. El ensayo comenzará su Fase 3 a nivel mundial (con el nombre de RESTORE-ALS) en 2023 y se planea reunirse con las autoridades de la FDA para discutir los próximos pasos. 4. RELDESEMTIV (Laboratorio: Cytokinetics) Presentador: Johan Brekke (Cytokinetics) El estudio COURAGE-ALS investiga la droga Reldesemtiv como terapia potencial para desacelerar el deterioro de la función músculo-esquelética. La fase 2 (llamada FORTITUDE-ALS) no alcanzó el criterio de valoración primario, pero mostró una reducción en la progresión de la enfermedad en sus 3 dosis, comparado con placebo. COURAGE-ALS (Fase 3) se encuentra en reclutamiento y se desarrolla en 16 países. 5. FAB122 (Laboratorio: FERRER) Presentadora: Lubia Álvarez (Ferrer) El estudio ADORE es un ensayo de Fase 3 con una formulación de Edaravone oral denominada FAB122 y culminará a mediados de 2024. Edaravone oral se encuentra aprobado en EEUU con el nombre de Radicava ORS. Este estudio busca evaluar los efectos con una formulación diferente. 6. ION363 (Laboratorio: IONIS) Presentadores: Becky Crean y Chris Yun (Ionis) ION363 es una terapia antisentido que busca reducir la producción de la proteína tóxica FUS, la cual genera la enfermedad de ELA (muchas veces en forma muy agresiva) en un porcentaje pequeño de pacientes. El estudio se encuentra en reclutamiento y continuará hasta 2025. 7. EDARAVONE ORAL – RADICAVA (Laboratorio: MITSUBISHI TANABE) Presentador: Alejandro Salah (Mitsubishi Tanabe) La forma oral de Edaravone se encuentra aprobada en EEUU con el nombre de Radicava ORS. En esta sesión se presentó un resumen de estudios de Fase 3 que ya se completaron o que siguen en curso con el fin de confirmar resultados a largo plazo. También se presentó el estudio REFINE-ALS que busca identificar y medir biomarcadores que identifiquen mecanismos como estrés oxidativo, inflamación y lesión muscular y neuronal, a partir de los ensayos con Edaravone.
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Innovación en diseño de ensayos clínicos
17/10/2022Participamos de un nuevo seminario on line organizado por la The International Alliance of ALS / MND Associations con el Dr. Ruben van Eijk, Dr. Suvankar Pal y la Dra. Dr. Merit Cudcowicz. Leer aquí el contenido de lo más saliente: https://bit.ly/3Vxcm3E
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Innovación en diseño de ensayos clínicos
17/10/2022Participamos de un nuevo seminario on line organizado por la The International Alliance of ALS / MND Associations con el Dr. Ruben van Eijk, Dr. Suvankar Pal y la Dra. Dr. Merit Cudcowicz. Leer aquí el contenido de lo más saliente Ensayos de plataforma Alianza internacional de asociaciones de ELA Octubre 2022 CONCEPTO GENERAL DE LOS ENSAYOS DE PLATAFORMA: Diseño de reciente implementación a través del cual se busca estudiar varios tratamientos farmacológicos simultáneamente con un solo grupo placebo, acortando así los tiempos del ensayo clínico y permitiendo que una mayor cantidad de participantes accedan al producto activo. 1) Ensayo de la Plataforma MAGNET (Dr. Ruben van Eijk) El ensayo se desarrolla a través de la red europea TRiCALS. Incluyó tres fármacos en investigación: carbonato de litio, Triumeq y TW001 (Edaravone oral). Pronto a pasar a Fase 3. Se les realizó un genotipado a los participantes para los genes UNC13A, C9orf72 y HLA B*5701, para luego asignarlos a alguno de los tres tratamientos del ensayo. Todos comparten el mismo grupo placebo Dos problemas encontrados: 1) El laboratorio que desarrolló el edaravone oral fue comprado por otra empresa y ésta decidió sacarlo del ensayo Magnet; 2) El financiador de Triumeq no estuvo de acuerdo con el diseño del ensayo de plataforma y esa droga ahora se está estudiando por fuera del ensayo Magnet. Los ensayos de plataforma son iniciados y dirigidos por un investigador y eso es algo que no todas las empresas farmacéuticas aceptan. Como consecuencia, al día de hoy, el ensayo MAGNET cuenta con 1 solo compuesto: carbonato de litio El ensayo sigue reclutando activamente en diferentes países y se busca volver a sumar más compuestos a la plataforma. Lo positivo es que la infraestructura ya está desarrollada y lista para sumar más tratamientos de estudio, y además hay mucho interés de parte de la industria para participar del ensayo o bien colaborar con TRICALS como fundación. Conclusiones: Los financiadores no están aún alineados con la forma de financiar ensayos de este estilo; hay aspectos operativos que siguen siendo altamente complejos; y hay muchos estudios simultáneos ocurriendo a la vez por fuera de los ensayos de plataforma lo cual genera una incómoda competencia. 2) Ensayo de la Plataforma SMART (Dr. Suvankar Pal) Ensayo que se desarrolla principalmente en el Reino Unido, además de otros países. Para su desarrollo se consultó con las personas que viven con ELA, y se concluyó que tener la oportunidad de participar de un ensayo clínico debe ser parte del estándar de cuidados para los pacientes. Se busca minimizar la carga presencial de los participantes en el ensayo mediante tecnologías remotas. 2 tratamientos en esta plataforma: memantina y trazodona. Se cuenta con una amplia variedad de productos candidatos a sumarse como tratamiento Nro. 3. Es el ensayo clínico académico más grande que se haya hecho en el Reino Unido para ELA. Se estima terminar con la fase 2 a mediados de 2023. 3) Ensayo de la Plataforma HEALEY (Dr. Merit Cudcowicz) Inició en 2019 en EEUU con un diseño de Fase 2. Actualmente cuenta con 5 compuestos: zilucoplan, verdiperstat, CNM-Au8, pridopidina y trehalosa, con 1 solo grupo de placebo compartido. El objetivo es agregar 3 compuestos por año. Duración: 24 semanas en la droga activa, seguidas de una etapa de extensión abierta. 160 participantes en cada uno de los 5 tratamientos (120: droga activa; 40: placebo) Hasta el momento 809 participantes fueron asignados a un tratamiento (de 1005 iniciales), y 481 ya iniciaron la etapa de extensión abierta. 74 centros del consorcio NEALS participan de esta plataforma. Luego se agregaron 20 centros más. Webinarios de actualización de forma semanal, abiertos para el público. Se aprendió mucho de otras enfermedades para desarrollar el diseño de esta plataforma, en especial del campo del cáncer, y ahora el campo del Parkinson va a copiar esta plataforma de ELA. Actualidad de la plataforma Healey: Régimen A (Zilucoplan) se detuvo en febrero 2022 porque no cumplió con los criterios. Régimen B al D: Ya completaron la etapa con control de placebo y se encuentran todos en extensión abierta. Entre octubre y noviembre se esperan los resultados preliminares (del A al D), y los reportes completos a fin de año. Más allá de los resultados finales, se busca aprender sobre temas claves en la ELA: biomarcadores, ADN, neurofilamentos, análisis del habla y espirometría. Los regímenes F y G ya se encuentran seleccionados para comenzar en 2023.
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Demostración de Apps para ELA
17/08/2022La Alianza Internacional de Asociaciones de ELA organizó un webinario para mostrar algunas aplicaciones disponibles (gratuitas y en muchos idiomas) que facilitan la comunicación de personas viviendo con ELA. "LIVE TRANSCRIBE" ( Usa Transcripción instantánea - Ayuda de Accesibilidad de Android (google.com) ) Puedes utilizar Transcripción instantánea en tu dispositivo Android para captar voces y sonidos a fin de convertirlos en texto en la pantalla. "ACTION BLOCKS" ( Use Action Blocks - Android Accessibility Help (google.com) ) Action Blocks facilita a las personas con discapacidades cognitivas el uso de teléfonos y tabletas Android. Con Action Blocks, puedes añadir acciones comunes a tu pantalla de inicio con un nombre o una imagen. A continuación, puedes activar el Bloque de Acción -por ejemplo, una foto- para desencadenar la acción correspondiente, como llamar a un ser querido. "VOICE ACCESS" ( Get started with Voice Access spoken commands - Android Accessibility Help (google.com) ) La aplicación Voice Access para Android te permite controlar tu dispositivo con comandos hablados. Utiliza tu voz para abrir aplicaciones, navegar y editar texto con las manos libres. "LOOK TO SPEAK" ( Look to Speak – Apps on Google Play ) Look to Speak es una aplicación para Android de 'Experiments with Google' que permite a las personas utilizar sus ojos para seleccionar frases pre-escritas y hacer que se las digan en voz alta. No reemplaza a los dispositivos de lectura ocular pero puede servir para emergencias cuando el dispositivo no está disponible o en reparación. Paralelamente, Google está trabajando en un proyecto llamado "Project Euphonia". Esta es una iniciativa de Google Research centrada en ayudar a comprender mejor a las personas con habla atípica. El enfoque se centra en el análisis de las grabaciones de voz para entrenar mejor los modelos de reconocimiento del habla. Si eres mayor de 18 años y tienes una voz que puede considerarse difícil de entender (pero no por su acento), puedes colaborar en esta investigación grabando una serie de frases a cambio de una tarjeta regalo: https://sites.research.google/euphonia/about/
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