Los casos particulares y extraordinarios tales como la falta de tratamiento específico, la intolerancia a todo tratamiento apropiado existente, la incompatibilidad o presunción fundamentada de perjuicio de un tratamiento con aquellas drogas disponibles, requieren de una respuesta más idónea y eficaz. En consecuencia, resulta necesario adecuar la normativa vigente de modo que contemple estas situaciones particulares. Que aquellos casos de tratamientos en que se utilizan medicamentos no registrados o no disponibles en el país se los conoce como de “uso compasivo de medicamentos”, aunque resulta más apropiado referirse actualmente al “acceso de excepción a medicamentos”.

La medicina personalizada se refiere a la adaptación del tratamiento médico a las características individuales de cada persona tomando en cuenta "la variabilidad individual en los genes, el medio ambiente y el estilo de vida para cada persona" (NIH Precision Medicine Initiative Cohort Program, 2015). Los investigadores tratan de aprender tanto como sea posible en cada persona que vive con ELA.