No cumplió con los criterios de valoración primarios o secundarios pre-especificados. La FDA en los Estados Unidos y la Agencia de Medicamentos en Canadá habían aprobado condicionalmente la droga.
Ver comunicado oficial: rb.gy/ejr39i
CAMBRIDGE, Masa.--(BUSINESS WIRE)--Mar. 8, 2024-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” o la “Compañía”) anunció hoy los resultados principales deFÉNIX, un ensayo clínico global de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo, de 48 semanas de duración, de AMX0035 (fenilbutirato de sodio y taurursodiol [también conocido como ursodoxicoltaurina]; RELYVRIO ® en elA NOSOTROS, ALBRIOZA™ enCanadá) en personas que viven con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).FÉNIXno cumplió con su criterio de valoración principal de alcanzar significación estadística (p = 0,667) medido por el cambio desde el inicio en la puntuación total de la Escala de calificación funcional de esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R) en la semana 48, ni se observó significación estadística en los criterios de valoración secundarios . Amylyx planea presentar los datos deFÉNIXen una próxima reunión médica y publicará los resultados en una revista médica a finales de este año.
Amylyx continuará interactuando con las autoridades reguladoras y la comunidad de ELA en general, incluidos especialistas en ELA y otros expertos multidisciplinarios, personas que viven con ELA y defensores, para discutir los resultados deFÉNIXdentro de las próximas ocho semanas y tomar decisiones informadas. Amylyx tiene la intención de compartir planes para RELYVRIO/ALBRIOZA en ALS, lo que puede incluir retirar voluntariamente RELYVRIO/ALBRIOZA del mercado. En este momento, RELYVRIO/ALBRIOZA y su programa de apoyo al paciente relacionado seguirán estando disponibles para las personas que viven con ELA. Amylyx ha decidido voluntariamente suspender la promoción del medicamento durante este tiempo.
“Estamos sorprendidos y profundamente decepcionados por laFÉNIXresultados tras los datos positivos del ensayo CENTAUR. Nuestra principal prioridad en este momento es compartir la información con las personas que viven con ELA y sus médicos tratantes; Esto es parte de nuestro compromiso continuo con ellos y nuestra misión. Durante las próximas ocho semanas, nuestro equipo continuará interactuando con las autoridades reguladoras y la comunidad ALS para discutir los resultados deFÉNIX. En nuestras decisiones nos guiaremos por dos principios clave: hacer lo correcto para las personas que viven con ELA, informados por las autoridades reguladoras y la comunidad de ELA, y por lo que nos dice la ciencia. En nombre de todo el equipo de Amylyx, agradecemos a la comunidad de ELA y por la dedicación de los participantes del ensayo, los investigadores y los equipos del sitio del estudio. Con datos recopilados de 664 participantes enFÉNIX, estamos seguros de que habrá aprendizajes importantes que ayudarán a informar futuras investigaciones sobre la ELA. Somos firmes en nuestro compromiso con la comunidad de ELA y nuestra misión, incluso con AMX0035, donde ha demostrado potencial en enfermedades neurodegenerativas como el síndrome de Wolfram y la parálisis supranuclear progresiva, y con AMX0114, nuestro oligonucleótido antisentido en investigación dirigido a calpaína-2, en ELA, " dichoJustin KleeyJosué Cohen, Codirectores ejecutivos de Amylyx.