Participamos del encuentro con la FDA en el cual el comité de asesores para drogas del sistema nervioso central y periférico del ente regulador de los Estados Unidos se opuso en una
RECOMENDACIÓN NO VINCULANTE frente a los argumentos favorables expuestos por científicos, miembros de la industria, asociaciones y pacientes con ELA
Tras la votación, la Asociación ELA de Esatdos Unidos pidió a la FDA que tuviera en cuenta el fuerte perfil de seguridad de AMX0035, así como la grave necesidad médica insatisfecha de las personas que viven con esta condición devastadora, y apruebe el medicamento para uso clínico.
La FDA tiene una elección que hacer - si va a aprobar un medicamento que se ha demostrado seguro que ayudará a las personas que viven con ELA hoy en día, o si va a retrasar la aprobación y requerir más pruebas mientras más personas con ELA mueren", dijo Calaneet Balas, Presidente ent y CEO de la Asociación ELA de Estados Unidos. "No podemos permitir que la perfección se interponga en el camino del progreso real hacia convertir el ELA de una enfermedad fatal en una habitable. La propia guía ELA de la FDA reconoce que las personas con ELA están dispuestas a aceptar un mayor riesgo por la posibilidad de algún beneficio. Las personas con ELA y sus seres queridos se merecen algo mejor y la FDA tiene las herramientas para lograr esto con urgencia. ”
En cuanto a la pregunta, “¿Los datos del único ensayo aleatorizado y controlado y el estudio de extensión abierto [ensayo de Fase 2 CENTAUR] establecen una conclusión de que el fenilbutirato de sodio/taurursodiol [AMX0035] es eficaz en el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ALS)?”, el PCNSDAC votó 4 (sí) y 6 (no).
"Seguimos confiando en los datos del ensayo de Fase 2 CENTAUR y los beneficios potenciales de AMX0035 como opción de tratamiento para las personas que viven con ELA", dijojamie timmons, MD, Jefe deComunicaciones Científicas de Amylyx. “Estamos motivados por los cientos de personas afectadas por esta devastadora enfermedad que compartieron sus testimonios personales, tanto escritos como hablados, en relación con la reunión de hoy. También nos alientan los médicos expertos en ELA que compartieron sus perspectivas clínicas. Nuestra solicitud está siendo revisada por la FDA, y seguimos comprometidos a buscar su aprobación dada la necesidad apremiante de nuevos tratamientos para la ELA”.
Aunque la FDA considera las recomendaciones de sus comités asesores, las recomendaciones del panel no son vinculantes. La FDA toma la decisión final con respecto a la aprobación de una NDA pendiente. Como se informó anteriormente, la FDA otorgó una revisión prioritaria a la NDA para AMX0035 y se espera que tome una decisión sobre la aprobación de AMX0035 por29 de junio de 2022bajo la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados.
La ELA es un trastorno neurodegenerativo implacablemente progresivo y fatal causado por la muerte de las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal. La pérdida de neuronas motoras en la ELA conduce al deterioro de la función muscular, la incapacidad de moverse y hablar, la parálisis respiratoria y, finalmente, la muerte.