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Home La FDA aprueba el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica asociada a una mutación en el gen SOD1


La FDA aprobó Qalsody (tofersen) para tratar pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada con una mutación en el gen superóxido dismutasa 1 (SOD1) (SOD1-ALS).

Qalsody es un oligonucleótido antisentido que se dirige al ARNm de SOD1 para reducir la síntesis de la proteína SOD1. La aprobación se basó en una reducción de la luz de neurofilamento de plasma (NfL), un biomarcador b

Qalsody se administra por vía intratecal (mediante una inyección espinal) por profesionales sanitarios con experiencia en la realización de punciones lumbares. La dosis recomendada es de 100 mg (15 ml) por administración. Los pacientes reciben tres dosis iniciales administradas a intervalos de 14 días, seguidas de una dosis de mantenimiento cada 28 días.

Enfermedad o Condición
Similar a la ELA esporádica , donde no hay factores de riesgo asociados ni antecedentes familiares de la enfermedad, SOD1-ALS es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que ataca y mata las células nerviosas que controlan los músculos voluntarios. Los músculos voluntarios producen movimientos como masticar, caminar, respirar y hablar. La ELA hace que los nervios pierdan la capacidad de activar músculos específicos, lo que hace que los músculos se debiliten y provoquen parálisis.

Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, entre 16 000 y 32 000 estadounidenses viven actualmente con ELA. Aproximadamente el 2% de los casos de ELA están asociados con mutaciones en el gen SOD1; por lo tanto, la agencia estima que hay menos de 500 pacientes con SOD1-ALS en los Estados Unidos.

Eficacia
La eficacia de Qalsody se evaluó en un estudio clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 28 semanas de duración en 147 pacientes con debilidad atribuible a la ELA y una mutación SOD-1 confirmada por un laboratorio central. El estudio asignó aleatoriamente a 108 pacientes en una proporción de 2:1 para recibir tratamiento con Qalsody 100 mg (n = 72) o placebo (n = 36) durante 24 semanas (tres dosis de carga seguidas de cinco dosis de mantenimiento).

Los participantes eran aproximadamente 43% mujeres; 57% hombres; 64% Blanco; y 8% asiático. La edad promedio fue de 49,8 años (rango de 23 a 78 años).

Los pacientes que recibieron Qalsody tuvieron reducciones nominalmente significativas en la concentración de NfL en plasma en la semana 28 en comparación con el grupo de placebo. Es razonablemente probable que los hallazgos predigan un beneficio clínico en los pacientes. La reducción observada en NfL fue consistente en todos los subgrupos según el sexo, la duración de la enfermedad desde el inicio de los síntomas, el sitio de inicio y el uso de otros medicamentos para el tratamiento de la ELA.

Qalsody está aprobado bajo la vía de aprobación acelerada , según la cual la FDA puede aprobar medicamentos para afecciones graves en las que existe una necesidad médica no satisfecha y se demuestra que un medicamento tiene un efecto en un criterio de valoración sustituto que es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico para los pacientes. Para confirmar el beneficio clínico de Qalsody, se está realizando un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 3 en personas portadoras de la mutación genética SOD1 que aún no presentan síntomas. El estudio evaluará la proporción de personas tratadas con Qalsody que desarrollan síntomas de ELA durante el ensayo en comparación con el placebo.  

Información de seguridad
Los efectos secundarios más comunes fueron dolor, fatiga, artralgia (dolor en las articulaciones), aumento de glóbulos blancos en el líquido cefalorraquídeo (cerebro y médula espinal) y mialgia (dolor muscular).

Consulte  la información de prescripción completa  para obtener información adicional sobre los riesgos asociados con Qalsody.

Designaciones
Qalsody recibió  designaciones de revisión prioritaria ,  medicamento huérfano  y   medicamento de vía rápida .



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