La decisión de Salud Canadá significa la primera aprobación regulatoria global para Amylyx y la primera nueva terapia para ELA aprobada en Canadá desde 2018
ALBRIOZA (también conocido como AMX0035) es una terapia combinada oral de dosis fija que puede reducir la muerte de células neuronales como terapia independiente o cuando se agrega a tratamientos existentes
En un ensayo clínico, ALBRIOZA redujo significativamente la progresión de la enfermedad y la pérdida del deterioro funcional en personas que viven con ELA.
Los datos detallados del ensayo clínico CENTAUR se publicaron en New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve y Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" o la "Compañía") anunció hoy que Salud Canada aprobó ALBRIOZA™ (fenilbutirato de sodio y ursodoxicoltaurina), con condiciones , para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Los datos clínicos demostraron un beneficio estadísticamente significativo y clínicamente significativo en los resultados funcionales para las personas con ELA que toman ALBRIOZA (también conocido como AMX0035) en comparación con las personas que toman placebo, ya sea como terapia independiente o cuando se agrega a los tratamientos existentes para la ELA. Esta decisión marca la primera aprobación de comercialización de ALBRIOZA emitida a Amylyx en todo el mundo.
“Durante casi una década, nos hemos comprometido a crear momentos más significativos para las personas que viven con ELA y sus familias. Estamos entusiasmados con la decisión de Salud Canada de aprobar ALBRIOZA con condiciones. ALBRIOZA es una terapia que demostró en nuestro ensayo CENTAUR un impacto estadísticamente significativo y clínicamente significativo en la función, sola o además de las terapias existentes para la ELA. Estamos agradecidos con las personas que participaron en nuestros ensayos clínicos, sus familias, los investigadores y la comunidad ELA por ayudarnos a lograr este hito”, dijeron Justin Klee y Joshua Cohen, codirectores ejecutivos y cofundadores de Amylyx.
La ELA es un trastorno neurodegenerativo implacablemente progresivo y fatal causado por la muerte de las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal. La pérdida de neuronas motoras en la ELA conduce al deterioro de la función muscular, la incapacidad de moverse y hablar, la parálisis respiratoria y, finalmente, la muerte. La gran mayoría de las personas con ELA (>90 %) tienen una enfermedad esporádica y no muestran antecedentes familiares claros. Aproximadamente 3000 canadienses viven actualmente con ELA, y la expectativa de vida promedio desde el inicio de los síntomas es de dos a cinco años. Aproximadamente 1000 personas mueren de ELA en Canadá cada año, con una cantidad similar de diagnósticos anualmente.
“Siempre he tenido un amor por la vida y una pasión por la defensa global. Gracias a las nuevas innovaciones en el tratamiento y la atención de la ELA, he podido continuar con mi trabajo de promoción de nuevas maneras como parte de la lucha por nuevas opciones de tratamiento para la comunidad de la ELA”, dijo Norman MacIsaac, que vive con la ELA desde 2014. “Las nuevas terapias como ALBRIOZA son fundamentales para ayudarme a mí ya otros a tener una vida más plena. La capacidad de vivir de forma más independiente durante más tiempo es increíblemente significativa”.
“Durante más de 30 años, he estado involucrado en el cuidado de personas que viven con ELA, y hemos tenido grandes avances en la investigación y hemos avanzado mucho en el desarrollo de fármacos. La aprobación de ALBRIOZA es un testimonio de este progreso”, dijo Angela Genge, MD, FRCP(C), directora del Centro Global de Excelencia ELA en el Instituto Neurológico de Montreal. “Las nuevas opciones de tratamiento que pueden retrasar la progresión de la enfermedad son fundamentales para que las personas que viven con ELA tengan más tiempo mientras trabajamos para encontrar una cura”.
La aprobación de ALBRIOZA fue autorizada bajo la política de Notificación de Cumplimiento de Condiciones (NOC/c) de Salud Canada. Una de las condiciones de la aprobación es la provisión de datos del ensayo PHOENIX de Fase 3 en curso. Otras condiciones incluyen estudios adicionales planificados o en curso. Amylyx anticipa los resultados principales del ensayo PHOENIX en 2024.
La aprobación de ALBRIOZA se basa en los datos de CENTAUR, un ensayo clínico multicéntrico de fase 2 en 137 participantes con ELA que abarca una fase aleatoria controlada con placebo de 6 meses y una fase abierta de seguimiento a largo plazo, que demostró que los participantes tratados con ALBRIOZA obtuvo, en promedio, 2,32 puntos más en la Escala de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica - Revisada (ALSFRS-R) durante un período de 24 semanas. Los datos detallados de CENTAUR se publicaron en el New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve y en el Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.
“Estamos encantados de que esta aprobación de Health Canada represente un avance en las opciones de tratamiento disponibles para las personas que viven con ELA, pero aún queda mucho trabajo por hacer”, dijo Tammy Moore, directora ejecutiva de la Asociación ELA de Canada. “ELA es una enfermedad devastadora y puede moverse con una rapidez asombrosa. Es increíblemente importante que todos los canadienses en todo el país puedan beneficiarse.
“ELA es una enfermedad devastadora y puede moverse con una rapidez asombrosa. Es increíblemente importante que todos los canadienses en todo el país puedan beneficiarse de estas y otras innovaciones por venir, tan pronto como sea posible luego de la aprobación regulatoria. Tenemos la esperanza de que los responsables de la toma de decisiones a lo largo del proceso de reembolso y acceso a los medicamentos trabajen de manera expeditiva para brindar acceso oportuno y equitativo a todos los canadienses que puedan beneficiarse. Simplemente no hay tiempo para esperar con esta enfermedad”.
“La aprobación por parte de Salud Canada, la primera para Amylyx a nivel mundial, es un hito importante y un primer paso”, dijo Chris Aiello, Gerente General y Jefe de Canadá en Amylyx. “Anticipamos que ALBRIOZA estará disponible comercialmente en Canadá dentro de las próximas seis semanas. Estamos preparados para trabajar con la Alianza Farmacéutica pancanadiense (pCPA) y los gobiernos federal, provincial y territorial para negociar la inclusión de ALBRIOZA de manera expedita, de modo que los canadienses elegibles que viven con ELA puedan obtener acceso de la manera más rápida y eficiente posible”.
Como parte del compromiso continuo de Amylyx con la comunidad ELA , el Programa de apoyo del equipo de atención de Amylyx (ACT) brinda gestión de seguros, coordinación de tratamientos y apoyo educativo para las personas que viven con ELA a las que se les ha recetado ALBRIOZA y sus cuidadores. La elegibilidad y la inscripción en el Programa de apoyo de ACT se pueden discutir con los profesionales de la salud que recetan.
Revisiones de aplicaciones de marketing y actualización clínica
AMX0035 recibió una revisión prioritaria de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. UU. y le asignó una fecha de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados del 29 de septiembre de 2022. Además, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha validado el envío de la solicitud de autorización de comercialización de la empresa. para AMX0035 para el tratamiento de ELA en Europa y está bajo revisión. Se está llevando a cabo un ensayo de fase 3 PHOENIX (NCT05021536) aleatorizado, controlado con placebo, de 48 semanas de duración de AMX0035 en más de 65 sitios en los EE. UU. y Europa.
Acerca del ensayo CENTAUR
CENTAUR fue un ensayo clínico multicéntrico de fase 2 en 137 participantes con ELA que abarcó una fase aleatoria controlada con placebo de 6 meses y una fase abierta de seguimiento a largo plazo. El ensayo cumplió con su principal criterio de valoración de eficacia de reducir el deterioro funcional según lo medido por la Escala de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica - Revisada (ALSFRS-R).
En general, las tasas informadas de eventos adversos e interrupciones fueron similares entre los grupos AMX0035 y placebo durante la fase aleatoria de 24 semanas; sin embargo, los eventos GI ocurrieron con mayor frecuencia (≥2 %) en el grupo AMX0035. Los datos detallados de seguridad y eficacia funcional de CENTAUR se publicaron en el New England Journal of Medicine. Los datos de análisis adicionales del ensayo CENTAUR se publicaron en Muscle & Nerve en 2020 y 2022, y en Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry en 2022.
El ensayo CENTAUR fue financiado, en parte, por la subvención ALS ACT y ALS Ice Bucket Challenge, y fue apoyado por The ALS Association, ALS Finding a Cure (un programa de The Leandro P. Rizzuto Foundation), el Northeast ALS Consortium, y el Centro Sean M. Healey & AMG para ALS en Mass General.
Acerca de ALBRIOZA™
ALBRIOZA™ (fenilbutirato de sodio y taurursodiol) es un medicamento oral de dosis fija aprobado con condiciones para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en Canadá. La combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol puede reducir la muerte de las células neuronales, lo que se supone que ocurre al mitigar simultáneamente el estrés del retículo endoplásmico (RE) y la disfunción mitocondrial. ALBRIOZA está siendo explorado para el tratamiento potencial de otras enfermedades neurodegenerativas.
