La FDA aprueba la forma oral para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrofica (ELA)
Acción
La FDA aprobó la suspensión oral de Radicava ORS (edaravone) para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Radicava ORS es una versión de Radicava administrada por vía oral, que se aprobó originalmente en 2017 como una infusión intravenosa (IV) para tratar la ELA, comúnmente conocida como enfermedad de Lou Gehrig.
Radicava ORS es autoadministrable y se puede tomar en casa. Después de ayunar durante la noche, Radicava ORS debe tomarse por la mañana por vía oral o a través de una sonda de alimentación. El medicamento oral tiene el mismo régimen de dosificación que Radicava: un ciclo de tratamiento inicial de dosificación diaria durante 14 días, seguido de un período de 14 días libre de drogas y ciclos de tratamiento posteriores que consisten en dosificación diaria durante 10 de los períodos de 14 días, seguido de por períodos de 14 días sin drogas.
Enfermedad o Condición
La ELA es una enfermedad rara que ataca y mata las células nerviosas que controlan los músculos voluntarios. Los músculos voluntarios producen movimientos como masticar, caminar, respirar y hablar. La ELA hace que los nervios pierdan la capacidad de activar músculos específicos, lo que hace que los músculos se debiliten y provoquen parálisis. La ELA es una enfermedad progresiva que continúa empeorando con el tiempo. La mayoría de los casos provocarán la muerte por insuficiencia respiratoria, generalmente dentro de los tres a cinco años posteriores a la aparición de los primeros síntomas. Según los últimos datos de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, al menos 16 000 estadounidenses tienen ELA.
Eficacia
La eficacia de Radicava ORS se basa en un estudio que mostró niveles comparables de Radicava ORS en el torrente sanguíneo a los niveles de la formulación IV de Radicava. La eficacia de Radicava para el tratamiento de la ELA se demostró previamente en un ensayo clínico de seis meses que sirvió como base para la aprobación en 2017. En ese ensayo, 137 participantes fueron aleatorizados para recibir Radicava o placebo. En la semana 24, las personas que recibieron Radicava disminuyeron menos en una evaluación clínica del funcionamiento diario en comparación con las que recibieron placebo.
Información de seguridad
Los efectos secundarios más comunes de Radicava son hematomas (contusiones), problemas para caminar (trastornos de la marcha) y dolores de cabeza. La fatiga también es un posible efecto secundario de Radicava ORS. Radicava y Radicava ORS pueden tener efectos secundarios graves asociados con reacciones alérgicas que incluyen urticaria, sarpullido y dificultad para respirar. Para los pacientes con sensibilidad al sulfito, el bisulfito de sodio, un ingrediente de Radicava y Radicava ORS, podría causar un tipo de reacción alérgica que puede poner en peligro la vida.
La información de prescripción incluye información adicional sobre los riesgos asociados con Radicava ORS.
Designaciones
La FDA otorgó a Radicava ORS la aprobación de medicamento huérfano , la revisión prioritaria y las designaciones de vía rápida .