CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)-- Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" o la "Compañía") anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha extendido el cronograma de revisión de la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) para AMX0035 (fenilbutirato de sodio [PB] y taurursodiol [TURSO; también conocido como ursodoxicoltaurina]) para el tratamiento de la escl
La FDA extendió la fecha de PDUFA para permitir más tiempo para revisar análisis adicionales de datos de los estudios clínicos de la Compañía. La FDA ha determinado que la presentación de esta información constituye una enmienda importante a la NDA, lo que resulta en una extensión de la fecha objetivo de PDUFA.
"Confiamos en el potencial de AMX0035 para ayudar a las personas que viven con ELA y otras enfermedades neurodegenerativas, y continuamos trabajando en estrecha colaboración con la FDA mientras completan su revisión", dijeron Justin Klee y Joshua Cohen, codirectores ejecutivos y cofundadores. de Amylyx.
Acerca de AMX0035
AMX0035 es una combinación de dosis fija oral patentada de dos moléculas pequeñas: fenilbutirato de sodio (PB), que es un chaperón molecular pequeño diseñado para reducir la respuesta de proteína desplegada (UPR), evitando la muerte celular resultante de la UPR, y taurursodiol ( TURSO; también conocido como ursodoxicoltaurina), que es un inhibidor de Bax diseñado para reducir la muerte celular por apoptosis. PB y TURSO se combinaron en una formulación de dosis fija en un esfuerzo por reducir la muerte y disfunción neuronal. AMX0035 está diseñado para atacar el retículo endoplásmico y las vías de degeneración neuronal dependiente de mitocondrias en la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas.
Acerca del ensayo
CENTAUR CENTAUR fue un ensayo clínico multicéntrico de fase 2 en 137 participantes con ELA que abarcó una fase aleatoria controlada con placebo de 6 meses y una fase abierta de seguimiento a largo plazo. El ensayo cumplió con su criterio de valoración principal de eficacia de reducir el deterioro funcional según lo medido por la Escala de Calificación Funcional ALS-Revisada (ALSFRS-R).
En general, las tasas informadas de eventos adversos e interrupciones fueron similares entre los grupos AMX0035 y placebo durante la fase aleatoria de 24 semanas; sin embargo, los eventos gastrointestinales ocurrieron con mayor frecuencia (≥2%) en el grupo AMX0035. Los datos detallados de seguridad y eficacia funcional de CENTAUR se publicaron en el New England Journal of Medicine . Los datos de análisis adicionales del ensayo CENTAUR se publicaron en Muscle & Nerve en 2020 y 2022, y en Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry en 2022.
El ensayo CENTAUR fue financiado, en parte, por la subvención ALS ACT y ALS Ice Bucket Challenge, y fue apoyado por The ALS Association, ALS Finding a Cure (un programa de The Leandro P. Rizzuto Foundation), el Northeast ALS Consortium, y el Centro Sean M. Healey & AMG para ALS en Mass General.
Acerca de Amylyx Pharmaceuticals
Amylyx Pharmaceuticals, Inc. es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que trabaja en el desarrollo de una nueva terapia para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades neurodegenerativas. Para obtener más información, visite amylyx.com y síganos en LinkedIn y Twitter . Para los inversores, visite inversores.amylyx.com .