Biogen Inc. anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. extendió el período de revisión del prometedor tratamiento de terapia génica Tofersen para considerar datos adicionales. El período de revisión inicial, que se anunció en julio de 2022, estaba programado para concluir en enero de 2023. La revisión ahora se extenderá hasta el 25 de abril de 2023.
Las extensiones del período de revisión bajo la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados no son infrecuentes, particularmente cuando se presentan nuevos datos a la agencia como parte de su consideración de la seguridad y eficacia de un tratamiento bajo revisión. Nos alienta que la agencia esté considerando datos adicionales y agradecemos a Biogen por su compromiso de mantener su programa de acceso anticipado durante la revisión ampliada.
Sin embargo, reconocemos que esta es una noticia decepcionante para aquellos que esperan una posible aprobación. Aunque una espera adicional de tres meses puede no parecer significativa, para quienes viven con ELA y sus familias, esta noticia probablemente sea devastadora. Como tal, recomendamos encarecidamente a la FDA que considere Tofersen lo antes posible y que actúe con urgencia para aprobar todos los nuevos tratamientos para la ELA que sean seguros y efectivos. Las personas que viven con ELA no pueden esperar y la FDA debe hacer todo lo posible para garantizar que no tengan que hacerlo.